新一代抗纖維化藥物AK3280治療特發性肺纖維化II期臨床研究取得積極結果

By PR Newswire on 07 May 2025

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上海 2025年5月7日 /美通社/ -- 上海愛科百發生物醫藥技術股份有限公司（以下簡稱「愛科百發」）今日宣佈，其開發的新一代抗纖維化藥物AK3280的II期驗證性臨床研究取得積極成果。該研究由中日友好醫院呼吸與危重症醫學科代華平教授牽頭，全國31家臨床中心共同參與。

全球臨床挑戰：待突破的 IPF 治療瓶頸

特發性肺纖維化（Idiopathic Pulmonary Fibrosis，以下簡稱「IPF」）是一種進行性、不可逆、致死性的間質性肺炎，表現為肺組織纖維化重塑，最終導致呼吸衰竭，中位生存期僅2–5年。現有治療藥物包括吡非尼酮和尼達尼布上市多年，但療效有限，肺功能未得到改善，且長期使用存在顯著副作用，臨床亟需更有效且耐受性更佳的新型治療藥物。

AK3280的II期驗證性臨床治療24周研究結果

AK3280是基於已有的IPF藥物結構優化的新一代抗纖維化藥物，臨床前數據顯示其抗纖維化作用更強，藥代動力學更佳，有望改善現有藥物的胃腸道耐受性和其他毒副作用。此前三項I期臨床研究已證實其安全性、耐受性、人體藥代動力學良好。本次II期臨床研究採用隨機雙盲、安慰劑對照設計，旨在評估 AK3280 在中國 IPF 患者中的安全性，耐受性和臨床療效。受試者隨機接受AK3280四個劑量組（100/200/300/400mg BID）或安慰劑治療24周。臨床療效終點包括用力肺活量（FVC）、一氧化碳瀰散量（DLco）、聖喬治呼吸問卷（SGRQ）、和6分鐘步行測試（6MWT）等。用藥組治療24周結果療效顯著：高劑量組FVC有明顯改善，特別是400mg組實現FVC較基線增加209.4 mL，調整後%pFVC較基線改善6.4%。與安慰劑組相比，用力肺活量改善有顯著性差異（p=0.002）。其他呼吸功能指標也有不同程度的改善，包括多項具有顯著生物統計學差異的臨床改善。AK3280的藥物安全性和耐受性良好，沒有已有的IPF藥物引起的胃腸道不適等耐受性問題。

對未來 IPF治療策略的啟示

本研究通過嚴謹的多中心隨機雙盲設計，首次在中國IPF患者中系統驗證AK3280的安全性，耐受性和臨床療效。這些結果不僅提示AK3280具有改善肺功能和呼吸功能的潛力，其獨特的安全性耐受性特徵更為長期用藥提供了可能，有潛力成為未來的IPF標準治療藥物。該成果為破解IPF治療困境提供了新的科學路徑，也為中國IPF創新藥參與全球纖維化疾病治療提供了關鍵醫學證據。

II期臨床主要研究者，中日友好醫院呼吸與危重症醫學科代華平教授表示：「研發更安全有效的抗纖維化藥物是當前IPF治療領域臨床迫切需求。AK3280在這項Ⅱ期臨床研究結果令人鼓舞，釋放出改善肺功能指標上的積極信號。既往抗纖維化藥物多以『延緩FVC下降』為目標，而AK3280 的高劑量組在24周內實現FVC絕對值增長，且其他呼吸功能指標也有不同程度的提高，表示患者呼吸症狀與生活質量的實質性改善。更值得關注的是，AK3280在各劑量組均顯示出良好的耐受性和安全性，這對需終身治療的IPF患者意義重大。這項研究為IPF治療領域提供了新的科學視角，我們期待早日將這一原研成果轉化為全球患者的治療選擇，為全球IPF患者提供更優解決方案，幫助廣大IPF患者有更順暢的呼吸。」

關於 AK3280

AK3280是在已上市IPF藥物的基礎上優化而成的新一代廣譜抗纖維化分子，能夠調節多種與纖維化病理過程密切相關的通路和生物標記物，包括轉化生長因子（TGF-β）和溶血磷脂酸（LPA）等誘導的纖維化相關基因和蛋白的表達，降低成纖維細胞增殖，抑制細胞外基質的合成和聚集。AK3280相較現有藥物有安全性和耐受性優勢，且潛在藥效更強。目前AK3280已完成II期隨機雙盲，安慰劑對照的驗證性臨床研究，正在完成後續24周開放性研究，並準備開展臨床III期註冊性研究。

關於愛科百發

愛科百發是一家創新生物醫藥公司，專注於兒童和呼吸疾病領域未被滿足的重大臨床需求。自2014年成立以來，公司在具有全新作用機制的創新藥物研發領域，擁有多項核心技術和全球專利，通過自主研發和外部引進相結合的研發模式，開發出高度差異化的豐富產品管線。核心產品齊瑞索韋是全球範圍內首款完成III期臨床試驗並取得積極結果的RSV特效抗病毒藥物，也是首個納入國家突破性治療品種的非腫瘤新藥。另一個接近商業化的產品是已獲得FDA批准的兒童多動症新藥AK0901，愛科百發擁有其在大中華區的生產，開發和營銷權。公司還擁有數個具有同類最佳或同類首創潛力的新藥正處於臨床試驗開發階段。