甘萊宣佈法尼醇X受體激動劑ASC42治療原發性膽汁性膽管炎的Ⅱ、Ⅲ期臨床試驗方案獲中國國家藥監局批准

-- 甘萊預計將於2022年下半年完成100例患者的II期臨床試驗，隨後啟動140至210例患者的III期臨床試驗

-- 甘萊計劃在完成中國 II 期臨床試驗後，在美國和歐盟啟動 III 期臨床試驗

-- 中國流行病學研究顯示，2010年，中國的PBC患者人數約為65.6萬，其中40 歲以上女性患者人數為44萬。美國流行病學研究顯示，2014年，美國的PBC患者人數約為12萬

中國上海2021年11月15日 /美通社/ -- 歌禮製藥有限公司（香港聯交所代碼：1672）旗下全資子公司甘萊製藥有限公司今日宣佈，ASC42治療原發性膽汁性膽管炎（PBC）的II、III期臨床試驗方案已獲中國國家藥品監督管理局（NMPA）批准。PBC是ASC42治療慢性肝膽疾病的又一個新適應症。另外兩個已被中國國家藥品監督管理局和美國食品藥品監督管理局（FDA）批准的慢性肝膽疾病適應症為慢性乙型肝炎（CHB）和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。

基於被中國國家藥監局批准的ASC42 治療PBC的II、III期臨床試驗方案，甘萊將在100名對熊去氧膽酸（UDCA）應答不足或不耐受的患者中開展II期臨床試驗。該項II期臨床試驗由三個活性藥物組和一個安慰劑對照組組成，入組比例為1：1：1：1，試驗預計將於2022年下半年完成。隨後甘萊將就相關的藥品註冊事宜（如藥學和毒理學研究）與中國國家藥監局進行溝通後，隨即啟動III期試驗。

ASC42是一款由公司完全自主研發、擁有全球知識產權、有望成為同類最佳（best-in-class）的新型高效選擇性非甾類法尼醇X受體激動劑。ASC42美國 I 期臨床試驗數據顯示，在人體有效劑量15mg、每日一次、為期14天的治療過程中，未觀察到瘙癢症狀且FXR靶向激活的生物標誌物成纖維細胞生長因子19（FGF19）在給藥第14天時的增幅高達1,780%。同時，低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）在15mg每日一次為期14天的治療期間維持正常水平。

熊去氧膽酸（UDCA）是目前中國唯一獲批的治療PBC的藥物。然而，約40%的PBC患者對UDCA應答不足或不耐受。奧貝膽酸（OCA）是美國唯一獲批用於治療對UDCA不耐受或應答不足的 PBC 患者的藥物，但並未在中國獲得批准。並且，OCA治療會使患者的瘙癢症發生率增加，並引起LDL-C升高。有效劑量下未出現瘙癢症狀且不引起LDL-C升高使ASC42有望成為同類最佳的PBC藥物。甘萊計劃在完成中國 II 期臨床試驗後，在美國和歐盟啟動 III 期臨床試驗。

首都醫科大學附屬北京友誼醫院肝病中心主任，國家消化系統疾病臨床研究中心副主任賈繼東教授表示：「PBC治療領域存在高度未被滿足的醫療需求，從I期數據看到，ASC42在人體有效劑量2周治療中無瘙癢，我很高興作為主要研究者牽頭ASC42 原發性膽汁性膽管炎（PBC）的臨床研究。」

歌禮創始人、董事會主席兼首席執行官吳勁梓博士表示：「ASC42的第三個肝膽疾病適應症即原發性膽汁性膽管炎獲得了中國國家藥品監督管理局的批准，這是繼近期免疫治療藥物ASC22在乙肝功能性治癒研發突破後的又一個里程碑，我們正在努力成為肝膽疾病藥物研發的全球領先者。」

關於歌禮

歌禮是一家在香港證券交易所上市（1672.HK）的創新研發驅動型生物科技公司，涵蓋了從新藥發現和開發直到生產和商業化的完整價值鏈。歌禮致力於病毒性疾病、非酒精性脂肪性肝炎/原發性膽汁性膽管炎、腫瘤（口服腫瘤代謝檢查點與免疫檢查點抑制劑）等領域創新藥的研發和商業化，以解決國內外患者臨床需求。在具備深厚專業知識及優秀過往成就的管理團隊帶領下，歌禮以全球化的視野佈局創新藥物研發領域，瞄準未被滿足的臨床需求，並以研發賽道國際領先的定位，高效、快速推進管線產品的開發。歌禮目前擁有三個商業化產品和18條強健且聚焦創新的研發管線，眾多在研管線處於國際領先的地位，並積極佈局新的治療領域：

1. 病毒性疾病：（1）乙肝（功能性治癒）：探索以皮下注射PD-L1抗體ASC22及派羅欣®為基石藥物，與其他靶點藥物聯合的治療方案，有望為乙肝功能性治癒帶來重大突破。（2）艾滋病：免疫療法ASC22，用於艾滋病特異性免疫重建，以期實現艾滋病感染者的功能性治癒。（3）丙肝：歌禮成功研發上市由兩個1類新藥戈諾衛®和新力萊®組成的全口服丙肝治療方案。

2. 非酒精性脂肪性肝炎/原發性膽汁性膽管炎：歌禮旗下全資子公司甘萊製藥專注於非酒精性脂肪性肝炎領域創新藥的開發和商業化。甘萊製藥有三款分別針對脂肪酸合成酶（FASN）、甲狀腺激素ß受體（THRß）及法尼醇X受體（FXR）的處於臨床階段的非酒精性脂肪性肝炎候選藥物及三種固定劑量復方制劑。針對FXR靶點的新藥同時被開發用於原發性膽汁性膽管炎的治療。

3. 腫瘤（口服腫瘤代謝檢查點與免疫檢查點抑制劑）：歌禮在腫瘤治療領域佈局創新且具有差異化的管線，專注於在腫瘤脂質代謝中起關鍵作用的脂肪酸合成酶口服抑制劑管線以及新一代免疫檢查點抑制劑-口服PD-L1小分子抑制劑管線。

4. 拓展性適應症：痤瘡：ASC40繼非酒精性脂肪性肝炎、實體瘤適應症後，新痤瘡適應症已獲批進入II期臨床。欲瞭解更多信息，敬請登錄網站：www.ascletis.com。