亞盛醫藥利生妥®一線治療中高危MDS患者的全球注冊III期臨床研究獲美國FDA和歐洲EMA批准

美國馬裡蘭州羅克維爾市和中國蘇州2025年8月18日 /美通社/ -- 致力於在腫瘤等領域開發創新藥物的領先的生物醫藥企業——亞盛醫藥（納斯達克代碼：AAPG；香港聯交所代碼：6855）宣布，公司自主研發的Bcl-2選擇性抑制劑利沙托克拉（商品名：利生妥^®；研發代碼：APG-2575）聯合阿扎胞甘（AZA）治療新診斷的中高危骨髓增生異常綜合征（HR-MDS）患者的全球注冊III期臨床研究（GLORA-4）獲美國食品藥品監督管理局（FDA）和歐洲藥品管理局（EMA）同意開展。作為利生妥^®在歐美監管機構獲批的第二個全球注冊III期研究，GLORA-4研究（NCT06641414）在多國家多中心同步入組，將加速新藥上市進程。利生妥^®也是目前國際上唯一正推進中高危MDS注冊III期臨床的Bcl-2抑制劑。該研究有望打破中高危MDS領域長期存在的臨床空白，是利生妥^®全球臨床開發的又一重要裡程碑。

亞盛醫藥首席醫學官翟一帆博士表示：「去甲基化藥物（HMA）或異基因造血干細胞移植（allo-HSCT）仍是當下中高危MDS的主流治療方案，全球層面沒有用於一線治療中高危MDS患者的靶向藥物問世，該領域存在較大未被滿足的臨床需求。而在前期研究中，利生妥^®已在MDS患者中展現出良好的臨床獲益和耐受性。此次GLORA-4研究獲美國FDA、歐洲EMA與中國CDE同步批准開展，希望該藥成為全球首個獲批用於一線治療中高危MDS患者的Bcl-2抑制劑，和自HMA獲批20年多年來首個獲批的靶向藥，或將從根本上重塑中高危MDS的治療格局。

目前，GLORA-4研究正在中國、美國和歐洲同步開展，這將極大助力加速利生妥^®後續在MDS適應症的臨床開發和上市注冊程序。未來，我們將秉承『解決中國乃至全球患者尚未滿足的臨床需求』這一使命，積極推進相關臨床試驗的開展，以造福更多患者。」

GLORA-4研究為國際多中心、隨機、雙盲III期臨床試驗，旨在評估利生妥^®聯合AZA對比安慰劑聯合AZA在新診斷的成人HR-MDS患者中的療效及安全性。GLORA-4研究已於2024年獲CDE臨床試驗許可。目前該研究正在全球同步推進患者入組，並已完成中國及歐洲地區的首例患者入組。全球主要研究者（Leading PI）為美國得克薩斯大學MD安德森癌症中心（MDACC）白血病科主任Garcia-Manero教授，及中國工程院院士、北京大學血液病研究所所長、北京大學人民醫院血液科主任黃曉軍教授。

作為起源於造血干細胞的髓系克隆增殖性疾病， MDS具有顯著的年齡相關性特征，全球流行病學研究顯示其發病率隨年齡呈指數級增長（65歲以上人群年發病率達22/10萬），中位診斷年齡達70歲^[1]，且>75%患者病情復雜常伴有至少兩種合並症^[2]。該疾病的核心風險在於克隆演化導致的急性髓系白血病（AML）轉化，其中中高危組（IPSS-R高危/極高危）患者5年內AML轉化率高達40-60%^[3]，轉化後預後極差，中位生存期不足6個月^[4]。

去甲基化藥物作為中高危MDS的一線標准方案，總緩解率（ORR）僅 30-40%^[5]，完全緩解（CR）率僅10-17%，且中位緩解持續時間僅9-12個月^{[6], [8]}，治療應答不足；allo-HSCT雖可提供治愈可能，但受限於患者中位年齡、復雜病情、MDS常見的造血干細胞儲備衰退及移植相關死亡率（TRM）達25-35%，僅5-10%適宜患者可接受移植^[7]，根治手段受限。IPSS-R高危患者5年生存率仍停滯於16-24%^[8]，亟待創新性療法改寫治療范式。

利生妥^®是亞盛醫藥自主研發的新型口服Bcl-2選擇性抑制劑，通過選擇性抑制Bcl-2蛋白，恢復癌細胞的正常凋亡過程，從而達到治療腫瘤的目的。目前，該產品已在中國獲批上市，用於既往經過至少包含布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑在內的一種系統治療的成人慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者。利生妥^®為中國首個獲批上市的國產原研Bcl-2抑制劑。

此前，在2024年美國血液學年會（ASH）和2025年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上，利生妥^®聯合AZA治療初治（TN）MDS的數據顯示：利生妥^®聯合AZA在TN MDS中，ORR達75%，遠高於HMA，顯示了卓越的臨床獲益；且安全性良好，嚴重血液學毒性以及粒細胞減少相關感染的發生率低，需要劑量調整的患者比例低，未報告60天內治療相關死亡^[9],[10]。

黃曉軍院士表示：「當前血液腫瘤領域雖取得顯著進展，但中高危MDS患者的治療仍面臨困境：其一，現有標准療法HMA的臨床療效有限，僅約1/3患者可獲得治療反應；其二，自HMA獲批二十年來，全球范圍內一直沒有突破性新藥出現。這導致中高危MDS治療領域仍存在明顯的臨床未滿足需求，急需有效且安全的新型治療手段。利沙托克拉在前期研究中展現的顯著緩解率及可控的安全性特征非常令人鼓舞，希望這項全球注冊III期研究能夠取得積極結果，從而幫助我們在臨床上更好的治療和管理中高危MDS患者。」

Garcia-Manero教授表示：「中高危MDS作為高發於高齡人群的惡性血液病，其治療面臨更特殊的挑戰。這類患者常伴多重合並症且造血儲備衰竭，導致其治療耐受性更低，對藥物的安全性要求更高。利沙托克拉的前期臨床數據顯示出較為突出的臨床獲益，在保持顯著緩解率的同時，治療相關劑量調整率以及治療相關死亡率低。鑒於利沙托克拉這些突出的優勢，我們期待它能在未來成為中高危MDS患者更理想的治療選擇。」

參考資料：

1. Ma X, et al. Epidemiology of myelodysplastic syndromes. Am J Hematol. 2022;97(3):354-362. doi:10.1002/ajh.26442
2. Sekeres MA, et al. Comorbidities predict inferior survival in myelodysplastic syndromes. Br J Haematol. 2020;191(4):606-613. doi:10.1111/bjh.16987
3. Zeidan AM, et al. Risk of acute myeloid leukemia transformation in higher-risk MDS. Blood Cancer J. 2021;11(2):32. doi:10.1038/s41408-021-00426-2
4. Lindsley RC, et al. *Prognostic mutations in myelodysplastic syndromes after progression to AML. J Clin Oncol. 2017;35(15):1591-1597. doi:10.1200/JCO.2016.71.6715
5. Fenaux P, et al. Azacitidine prolongs survival in higher-risk MDS. Lancet Oncol. 2009;10(3):223-232. doi:10.1016/S1470-2045(09)70003-8
6. Silverman LR, et al. Randomized phase III study of azacitidine vs conventional care in higher-risk MDS. J Clin Oncol. 2011;29(18_suppl):6501. doi:10.1200/jco.2011.29.15_suppl.6501
7. Deeg HJ, et al. Allogeneic stem cell transplantation for MDS: outcomes in >60 years. Biol Blood Marrow Transplant. 2018;24(2):341-346. doi:10.1016/j.bbmt.2017.10.035
8. Fenaux P, Mufti GJ, Hellstrom-Lindberg E, et al. International Vidaza High-Risk MDS Survival Study Group. Efficacy of azacitidine compared with that of conventional care regimens in the treatment of higher-risk myelodysplastic syndromes: a randomised, open-label, phase III study. Lancet Oncol. 2009 Mar;10(3):223-32. doi: 10.1016/S1470-2045(09)70003-8.
9. Lisaftoclax (APG-2575), a Novel BCL-2 Inhibitor, in Combination with Azacitidine in Treatment of Patients with Myelodysplastic Syndrome (MDS). ASH 2024；
10. Phase 1b/2 Study of Lisaftoclax (APG-2575) Combined with Azacitidine (AZA) in Patients with Treatment-naive（TN）or Prior Venetoclax（VEN）-exposed Myeloid Malignancies. ASCO 2025

關於亞盛醫藥

亞盛醫藥是一家綜合性的全球生物醫藥企業，致力於研發創新藥，以解決腫瘤等領域全球患者尚未滿足的臨床需求。2019年10月28日，公司在香港聯交所主板掛牌上市，股票代碼：6855.HK；2025年1月24日，公司在美國納斯達克證券交易所掛牌上市，股票代碼：AAPG。

亞盛醫藥已建立豐富的創新藥產品管線，包括抑制Bcl-2和 MDM2-p53 等細胞凋亡通路關鍵蛋白的抑制劑；新一代針對癌症治療中出現的激酶突變體的抑制劑等。

公司核心品種耐立克^®是中國首個獲批上市的第三代BCR-ABL抑制劑，且獲批適應症均被成功納入國家醫保藥品目錄，目前，亞盛醫藥正在開展耐立克^®一項獲美國FDA許可的全球注冊III期臨床研究（POLARIS-2），用於治療既往接受過治療的慢性髓細胞白血病慢性期（CML-CP）成年患者。此外，耐立克^®聯合治療新診斷費城染色體陽性急性淋巴細胞白血病（Ph+ ALL）患者和治療琥珀酸脫氫酶（SDH）缺陷型胃腸道間質瘤（GIST）患者的全球注冊III期研究正在開展中。

公司另一重磅品種利生妥^®是中國首個獲批上市的國產原創Bcl-2抑制劑，已獲批用於既往經過至少包含布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑在內的一種系統治療的成人慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者。目前，亞盛醫藥正在開展利生妥^®四項全球注冊III期臨床研究，分別為獲美國FDA許可的治療經治CLL/SLL患者的GLORA研究；治療初治CLL/SLL患者的GLORA-2研究；治療新診斷老年或體弱急性髓系白血病（AML）的GLORA-3研究；以及治療新診斷中高危骨髓增生異常綜合征（MDS）患者的GLORA-4研究。

截至目前，公司4個在研新藥共獲16項FDA和1項歐盟孤兒藥資格認定，2項FDA快速通道資格以及2項FDA兒童罕見病資格認證。憑借強大的研發能力，亞盛醫藥已在全球范圍內進行知識產權布局，並與武田、默沙東、阿斯利康、輝瑞、信達等領先的生物制藥公司，以及梅奧醫學中心（Mayo Clinic）、丹娜法伯癌症研究院（Dana-Farber Cancer Institute）、美國國家癌症研究所（NCI）和密西根大學等學術機構達成全球合作關系。

亞盛醫藥已在原創新藥研發與臨床開發領域建立經驗豐富的國際化人才團隊，以及成熟的商業化生產與市場營銷團隊。亞盛醫藥將不斷提高研發能力，加速推進公司產品管線的臨床開發進度，真正踐行「解決中國乃至全球患者尚未滿足的臨床需求」的使命，以造福更多患者。

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據美國《1995年私人證券訴訟改革法案》，以及經修訂的《1933年證券法》第27A條和《1934年證券交易法》第21E條所界定的前瞻性陳述。除歷史事實陳述外，本新聞稿中的所有內容均可能構成前瞻性陳述，包括亞盛醫藥對未來事件、經營成果或財務狀況所發表的意見、預期、信念、計劃、目標、假設或預測。

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