甘萊宣佈FXR激動劑ASC42治療原發性膽汁性膽管炎的II期臨床試驗完成首例患者給藥

--甘萊預計將於2022年底前完成100例患者的II期臨床試驗。

--甘萊計劃在完成中國II期臨床試驗後，隨即在中國、美國和歐盟啟動III期臨床試驗。

--2010年中國流行病學研究顯示，中國的PBC患者人數約為65.6萬，其中40歲以上女性患者人數為44萬。美國流行病學研究顯示，2014年，美國的PBC患者人數約為12萬。

上海2022年4月10日 /美通社/ -- 歌禮製藥有限公司（香港聯交所代碼：1672）旗下全資子公司甘萊製藥有限公司（「甘萊」）今日宣佈ASC42治療原發性膽汁性膽管炎（PBC）的II期臨床試驗已完成首例患者給藥。

該項II期臨床試驗（臨床試驗編號：NCT05190523）由三個ASC42藥物治療組（5 mg、10 mg和15 mg）和一個安慰劑對照組組成，計劃入組100名對熊去氧膽酸（UDCA）應答不佳或不耐受的患者，入組比例為1：1：1：1，療程12周，預計將於2022年底前完成。

2021年11月，中國國家藥品監督管理局（「國家藥監局」）批准了210例PBC患者的III期臨床試驗方案。II期臨床試驗完成後，甘萊將就相關的藥品註冊事宜（如藥學和毒理學研究）與中國國家藥監局進行溝通，之後隨即啟動III期試驗。

ASC42是一款由本公司完全自主研發、擁有全球知識產權、有望成為同類最佳（best-in-class）的新型高效選擇性非甾類法尼醇X受體（FXR）激動劑。ASC42美國I 期臨床試驗數據顯示，在人體有效劑量15 mg、每日一次、為期14天的治療過程中，未觀察到瘙癢症狀且FXR靶向激活的生物標誌物成纖維細胞生長因子19（FGF19）在給藥第14天時的增幅高達1,780%。同時，低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）均值在15mg、每日一次、為期14天的治療期間維持正常水平。

熊去氧膽酸（UDCA）是目前中國唯一獲批的治療PBC的藥物，然而，約40%的PBC患者對UDCA應答不佳或不耐受^[1]。奧貝膽酸（OCA）是美國唯一獲批用於治療對UDCA不耐受或應答不佳的PBC患者的藥物，未在中國獲得批准。OCA治療會導致患者的瘙癢症發生率增加，並引起LDL-C水平升高。有效劑量下未出現瘙癢症狀且LDL-C均值維持正常水平使ASC42有望成為同類最佳的PBC候選藥物。甘萊計劃在完成中國II期臨床試驗後，隨即在中國、美國和歐盟啟動III期臨床試驗。

2010年中國流行病學研究顯示，中國的PBC患者人數約為65.6萬，其中40歲以上女性患者人數為44萬^[2]。美國流行病學研究顯示，2014年，美國的PBC患者人數約為12萬^[3]。

歌禮創始人、董事會主席兼首席執行官吳勁梓博士表示：「ASC42治療PBC的II期臨床試驗按計劃有序開展，我們對此感到非常振奮。這再一次彰顯了我們臨床團隊卓越的執行力。我們正在努力成為肝膽疾病藥物研發的全球領先者。」

^{[1] Lindor K D, Bowlus C L, Boyer J, et al. Primary Biliary Cholangitis: 2018 Practice Guidance from the American Association for the Study of Liver Diseases [J]. Hepatology 2019, 69(1): 394-419. DOI: 10.1002/hep.30145.
[2] 中華醫學會風濕病學分會, 原發性膽汁性膽管炎診療規範(2021)[J]. 中華內科雜誌, 2021, 60(8): 709-15. DOI: 10.3760/cma.j.cn112138-20210520-00360.
[3] Lu M, Zhou Y, Haller I V, et al. Increasing Prevalence of Primary Biliary Cholangitis and Reduced Mortality With Treatment [J]. Clin Gastroenterol Hepatol 2018, 16(8): 1342-50 e1. DOI: 10.1016/j.cgh.2017.12.033.}

關於歌禮

歌禮是一家在香港證券交易所上市（1672.HK）的創新研發驅動型生物科技公司，涵蓋了從新藥發現和開發直到生產和商業化的完整價值鏈。歌禮致力於病毒性疾病、非酒精性脂肪性肝炎/原發性膽汁性膽管炎、腫瘤（口服腫瘤代謝檢查點與免疫檢查點抑制劑）等領域創新藥的研發和商業化，以解決國內外患者臨床需求。在具備深厚專業知識及優秀過往成就的管理團隊帶領下，歌禮以全球化的視野佈局創新藥物研發領域，瞄準未被滿足的臨床需求，並以研發賽道國際領先的定位，高效、快速推進管線產品的開發。歌禮目前擁有三個商業化產品和20條強健且聚焦創新的研發管線，眾多在研管線處於國際領先的地位，並積極佈局新的治療領域：

1. 病毒性疾病：（1）乙肝（功能性治癒）：探索以皮下注射PD-L1抗體ASC22及派羅欣^®為基石藥物，與其他靶點藥物聯合的治療方案，有望為乙肝功能性治癒帶來重大突破。（2）艾滋病：免疫療法ASC22，用於艾滋病特異性免疫重建，以期實現艾滋病感染者的功能性治癒。（3）丙肝：歌禮成功研發上市由兩個1類新藥戈諾衛^®和新力萊^®組成的全口服丙肝治療方案。
2. 非酒精性脂肪性肝炎/原發性膽汁性膽管炎：歌禮旗下全資子公司甘萊專注於非酒精性脂肪性肝炎領域創新藥的開發和商業化。甘萊有三款分別針對脂肪酸合成酶（FASN）、甲狀腺激素s受體（THRs）及法尼醇X受體（FXR）的處於臨床階段的非酒精性脂肪性肝炎候選藥物及三種固定劑量復方制劑。針對FXR靶點的新藥同時被開發用於原發性膽汁性膽管炎的治療。
3. 腫瘤（口服腫瘤代謝檢查點與免疫檢查點抑制劑）：歌禮在腫瘤治療領域佈局創新且具有差異化的管線，專注於在腫瘤脂質代謝中起關鍵作用的脂肪酸合成酶口服抑制劑管線以及新一代免疫檢查點抑制劑-口服PD-L1小分子抑制劑管線。
4. 拓展性適應症：痤瘡：ASC40繼非酒精性脂肪性肝炎、實體瘤適應症後，新痤瘡適應症已獲批進入II期臨床。欲瞭解更多信息，敬請登錄網站：www.ascletis.com。