基石藥業合作產品avapritinib治療GIST的III期臨床試驗在中國獲批

中國蘇州2019年2月15日電 / 美通社/ -- 基石藥業（蘇州）有限公司（以下簡稱「基石藥業」或「公司」）今日宣布，其合作產品avapritinib近期獲得國家藥品監督管理局（NMPA）批准，在中國開展其作為三線或以上治療KIT基因突變驅動型胃腸道間質瘤（GIST）的III期臨床試驗。

此次試驗為全球VOYAGER III期試驗的一部分，將在既往接受2或3種酪氨酸激酶抑制劑（TKI）包括伊馬替尼治療的晚期GIST患者中比較avapritinib和目前標准療法的瑞戈非尼，旨在評估avapritinib的安全性和有效性，主要療效終點是無進展生存期。

GIST是常見於胃壁或小腸中的肉瘤，高發區間為50-80歲，是一種罕見病。最常見的GIST是由於KIT或PDGFRα基因的突變從而導致細胞生長失調。大約90％新診斷GIST的病例與這兩個突變有關。

在截至2018年10月15日的I期NAVIGATOR研究有效性數據中：接受avapritinib 300mg-400mg 劑量水平治療的共有109例既往接受過4線或以上治療的晚期GIST患者。

• 其中1例完全緩解，21例部分緩解（客觀緩解率ORR為20%），72例疾病穩定（疾病控制率DCR為66%），60%的患者觀察到了腫瘤體積縮小，中位緩解持續時間（mDOR）為7.3個月；
• 在既往未接受過瑞戈非尼治療的3線/4線治療患者23例中，78%的患者觀察到了腫瘤縮小，6例部分緩解（ORR為26%），13例疾病穩定（DCR為83%）, mDOR為10.2個月；
• PDGFRα D842V 突變的GIST患者56例中，98%的患者觀察到了腫瘤縮小，其中5例完全緩解，42例部分緩解（ORR為84%），12個月mDOR為 76.3%，12個月無進展生存期為81.3%。

基石藥業董事長兼首席執行官江寧軍博士表示：「Avapritinib是同類首款精准治療的抑制劑，憑借其出色的數據已得到美國FDA突破性療法認定。目前的臨床數據展示出它對晚期GIST患者的巨大潛力。基石藥業很高興通過與Blueprint Medicines的合作將其引入中國。期待中國即將開展的臨床試驗能有好數據。」

基石藥業首席醫學官楊建新博士表示：「Avapritinib是中國處於臨床開發階段的唯一的特異性靶向KIT 及PDGFRα-D842V抑制劑。我們會積極迅速推進avapritinib的III期VOYAGER試驗，希望KIT基因突變驅動型GIST患者從中獲益。此外我們還計劃就avapritinib在GIST前線治療和系統性肥大細胞增生症方面進行臨床試驗。未來我們也將考慮探索它與公司其他骨架產品的聯合治療潛力。」

關於avapritinib

Avapritinib是一種口服的、具有高活性高選擇性的KIT及PDGFRα抑制劑。具有KIT及PDGFRα突變（包括KIT D816V、PDGFRα D842V 和KIT 外顯子 17突變）的多種疾病目前缺乏有效的治療方式，avapritinib針對以上突變均表現出臨床前活性。Blueprint Medicines目前正在開發avapritinib用於晚期GIST和晚期系統性肥大細胞增生症（ASM）的治療。

2017年6月，avapritinib獲美國食品和藥物管理局（FDA）授予的突破性療法認定，用於治療攜帶PDGFRα D842V突變的不可切除或轉移性GIST患者。此前，avapritinib已獲FDA授予的孤兒藥資格和快速審批資格。此外，avapritinib還獲得了歐盟委員會授予的孤兒藥資格。

2018年美國血液學學會年會上， I期EXPLORER臨床試驗最新數據顯示，avapritinib在ASM中顯示出持續的臨床緩解，並且隨著時間的推移，無論疾病亞型、既往治療或起始劑量，緩解程度不斷加深。

Blueprint Medicines與基石藥業達成獨家許可協議，基石藥業擁有在大中華區開發及商業化avapritinib及Blueprint Medicines其他候選藥物的授權。

關於基石藥業

基石藥業為滿足癌症患者需求而生，專注於開發及商業化創新腫瘤免疫治療及分子靶向藥物。成立3年多以來，公司已集結世界級的管理團隊，在臨床前研究、臨床開發以及商業化方面擁有豐富經驗。通過內部研發與外部合作組成的雙重創新來源，公司已構建起擁有14種候選藥物的強大抗腫瘤藥管線，包括4個為Blueprint Medicine與Agios制藥獨家合作和授權產品，與自研管線一起具有單一及聯合療法的重大潛力及協同效應。在研候選藥物中，4款正處於關鍵性試驗或可能接近關鍵性試驗。基石藥業的業務模式由臨床研發驅動，並同時快速建立商業化及生產能力。公司目前受到知名投資者的支持，A輪與B輪融資額皆打破當時生物醫藥領域記錄，兩輪融資額共計4.12億美元。在經驗豐富的團隊、具有潛力的研發管線、強大的業務模式和可持續的資金支持下，基石的願景是通過為全球癌症患者帶來創新差異化腫瘤療法，成為全球知名的領先中國生物制藥公司。

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關於Blueprint Medicines

Blueprint Medicines致力於開發新一代高活性靶向激酶藥物以改善具有特定基因特征疾病患者的生活質量。基於對激酶活性異常導致的癌症和其他疾病的深入理解，Blueprint Medicines正推進多項關於胃腸道間質瘤、肝細胞癌、系統性肥大細胞增生症、非小細胞肺癌、甲狀腺髓樣癌和其他晚期實體瘤的臨床研究，同時也在開展多項臨床前研究開發工作。

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