【全球首例】基因改造免疫細胞，英末期血癌嬰奇蹟痊癒

基因療法再有新突破！英國醫療團隊去年「度身訂造」基因改造免疫細胞，成功治癒一名罹患末期血癌的1歲英國女嬰，成為全球首宗成功以基因療法抗癌的案例。女嬰經過一年時間日漸痊癒，其母親近日受訪時稱應頒發諾貝爾獎給該醫療團隊。

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「小鬥士」Layla Richards出生14週時便確診患上末期白血病，化療及骨髓移植均無用武之地。最後，倫敦醫療團隊破格以還處於實驗階段的革命性基因療法，治療只有16個月大的Layla，利用經基因改造的T細胞，發揮她體內的免疫能力殺滅癌細胞，結果病情大為好轉，兩個月後確認已無血癌。

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基因改造技術在治療Layla扮演相當重要的角色。團隊必須為每個病人「度身訂造」基因改造免疫 T 細胞，而要在身體狀況欠佳的白血病患者身上提取健康的T細胞，昂貴之餘亦相當渺茫。通過基因改造技術，團隊修改捐贈者 T 細胞的基因密碼，使其能夠在任何人身上通用而不會產生排斥反應，且能發揮患者體內的免疫能力攻擊癌細胞，效果顯著之餘更能大減成本。

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一年過去，Layla日漸恢復健康，她的母親近日受訪時表示，當時清楚這項基因療法仍處於實驗階段，但以女兒的身體狀況已必無他法，故決心「搏一搏」，結果Layla的恢復情況讓大家喜出望外。

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團隊稱，除了能夠治療急性骨髓性白血病外，基因療法或能應用於精子、卵子及懷孕初期的胚胎細胞，減低嬰兒患上遺傳病的風險。

Source: MIMS