GenKOre開發的超緊湊型CRISPR系統是基因治療領域公認的潛在顛覆者

By PR Newswire on 21 Oct 2021

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韓國大田2021年10月20日 /美通社/ -- 2021年9月2日，GenKOre在世界頂級生物科技期刊之一《Nature Biotechnology》網絡版(IF 54.9)上發佈了一篇科學論文，內容與名為CRISPR/Cas12f-GE的全新超緊湊型CRISPR系統有關。

gene scissor technology

只有將遺傳負荷傳遞到患者體內的必要位置，才能進行高效的基因治療，而實現這一點的最佳方法是使用腺相關病毒(AAV)作為載體。AAV是一種無包膜的單鏈DNA病毒，可以穿透分裂或不分裂的細胞。AAV只有在存在輔助病毒時才會複製，因此對人類沒有致病性。鑒於這些特性，AAV是一種高效實用的方法，將基因傳遞到各種類型的細胞中，被用作基因治療的載體。但是，利用CRISPR/Cas9技術，剪刀基因較大，很難使用病毒(AAV)載體將基因傳輸到人體內。因此，CRISPR/Cas9作為一種基因療法的臨床應用非常有限。

GenKOre所開發的「CRISPR/Cas12f-GE」系統的基因的大小是Cas9的1/3，因此成為了AAV傳遞的理想負荷。GenKOre通過提高編輯效率，證明了其作為最佳基因療法的潛在用途。除了較高的編輯效率之外，它還被證明，作為基因剪刀技術，可以高效安全地解決脫靶問題（CRISPR基因剪刀的一個慢性弱點）。