Selinexor用於去分化型脂肪肉瘤III期臨床研究達到主要終點

實體腫瘤新突破

上海和費城2020年11月4日  /美通社/ -- 德琪醫藥戰略合作夥伴Karyopharm Therapeutics Inc.（以下簡稱Karyopharm，納斯達克股票代碼：KPTI）近日宣佈，selinexor（XPOVIO®，ATG-010）III期SEAL研究達到主要終點。SEAL研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照和交叉研究，旨在比較不可切除的晚期去分化型脂肪肉瘤患者口服selinexor單藥治療與安慰劑的療效。SEAL研究達到了顯著延長無進展生存期（PFS）的主要終點；風險比=0.70；p=0.023。與安慰劑相比，selinexor降低疾病進展或死亡的風險約30%。本項研究允許安慰劑組病人出現疾病客觀進展後可以交叉至selinexor治療組，相對於最初分配至安慰劑組且從未交叉到selinexor治療組的患者相比，交叉到selinexor治療的患者中位生存期有延長趨勢。selinexor的總體安全性特徵與以往臨床研究基本一致， 但血液學和感染性不良事件相對於selinexor在多發性骨髓瘤（MM）和瀰漫性大B細胞性淋巴瘤（DLBCL）的研究更少見。

SEAL研究的詳細結果將在美國東部時間2020年11月20日上午10:30的結締組織病腫瘤學會（CTOS）年會上以口頭報告的形式呈現。

德琪醫藥創始人、董事長兼首席執行官梅建明博士表示：「SEAL的積極研究結果令人振奮，這是selinexor臨床研究進程中的重要里程碑。到目前為止，晚期去分化型脂肪肉瘤仍是一種難以治療的惡性腫瘤，患者選擇有限。SEAL的研究數據說明selinexor潛力巨大，它是首個在脂肪肉瘤患者中表現出活性的口服藥物。不單是血液瘤患者，selinexor作為一款全球首創的核輸出抑制劑，將基於科學的研究數據、廣泛的臨床試驗，在包括實體瘤在內的更多腫瘤上發揮積極的療效。」

關於SEAL研究

SEAL（selinexor治療晚期脂肪肉瘤）是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心、II/III期研究（NCT02606461），旨在評價每週兩次、每次60 mg固定劑量的selinexor在既往接受過至少兩線治療的不可切除的晚期去分化型脂肪肉瘤患者中的療效和安全性。II期研究部分入組了約57名患者（按1:1隨機分組），III期研究部分入組了約285名患者（按2:1隨機分組）。安慰劑組患者在出現確認的疾病進展後允許交叉到selinexor組，本研究的主要終點為PFS。

關於selinexor（XPOVIO®, ATG-010）

selinexor（ATG-010）是一種全球首創、口服、選擇性核輸出蛋白抑制劑，通過結合併抑制核輸出蛋白XPO1（又名CRM1）發揮作用。ATG-010聯合低劑量地塞米松治療難治復發性多發性骨髓瘤的療法於2019年7月獲美國FDA加速批准上市，另外也已向歐洲藥品管理局（EMA）遞交了歐洲營銷授權申請（MAA）。2020年6月，ATG-010用於既往接受過至少2線治療的復發難治性瀰漫性大B細胞淋巴瘤 （包括由濾泡性淋巴瘤轉化而來）的療法也獲美國FDA加速批准上市。同時，基於BOSTON試驗中ATG-010聯合硼替佐米和低劑量地塞米松聯合用藥的方案積極的III期臨床數據，其用於治療接受過至少一種抗多發性骨髓瘤治療方案的難治復發性多發性骨髓瘤患者的新適應症上市申請（sNDA）已提交FDA，PDUFA日期為2021年3月19日。此外，針對ATG-010的其他多項血液和實體腫瘤適應症的臨床研究也正在進行中，包括以ATG-010為主要治療藥物，並與其它已上市多發性骨髓瘤藥物聯合使用的臨床研究（代號STOMP）、治療脂肪肉瘤的臨床研究（代號SEAL）以及治療子宮內膜癌的臨床研究（代號SIENDO）。

德琪醫藥正在中國進行ATG-010針對難治復發性多發性骨髓瘤的註冊臨床研究（代號MARCH）、治療瀰漫性大B細胞淋巴瘤的註冊臨床研究（代號SEARCH），並啟動了治療外周T細胞淋巴瘤和NK/T細胞淋巴瘤的臨床研究（代號TOUCH）。

關於德琪醫藥

德琪醫藥是一家面向亞太、佈局全球，集新藥開發、臨床研究於一體的綜合性生物醫藥公司，專注於為中國和亞太其他國家和地區，以及全球各地的患者提供前沿的全新作用機制的抗腫瘤創新療法。自2017年4月正式運營以來，德琪醫藥已建立起一條擁有12款臨床及臨床前創新藥物的豐富產品管線，取得9個臨床批件，並在亞太各地開展9項跨區域臨床試驗。公司在研產品專注於創新的靶點或作用機制，擁有成為同類第一或同類最優的潛力。德琪人以「醫者無疆，創新永續」為願景，力爭通過對全球首創和同類最優的專研與市場化，解決亞太乃至全球患者未滿足的臨床需求。

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