甘萊製藥遞交NASH新藥ASC42（FXR激動劑）美國臨床試驗申請

By PR Newswire on 14 Sep 2020

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上海2020年9月14日 /美通社/ -- 甘萊製藥有限公司今日宣佈已向美國FDA遞交非酒精性脂肪性肝炎(NASH)候選藥物ASC42的臨床試驗申請(IND)。甘萊製藥有限公司為歌禮製藥有限公司（香港聯交所代碼：1672）旗下全資子公司。

ASC42是一種由甘萊製藥內部研發的法尼醇X受體（FXR）激動劑。在兩個NASH動物模型中，ASC42表現出對肝脂肪變性、炎症和纖維化的顯著改善。

甘萊製藥在其NASH管線中還有兩個處於臨床階段的候選藥物，分別為ASC40和ASC41。ASC42可單獨使用，或與ASC40或ASC41聯合使用。

ASC40是一種口服脂肪酸合成酶（FASN）抑制劑。在這項隨機、安慰劑對照的Ⅱ期臨床研究（FASCINATE-1）中，臨床研究人員評估了ASC40（TVB-2640）在99名美國NASH患者中的安全性和有效性，每天給藥一次，持續給藥12周。初步臨床數據顯示，ASC40（TVB-2640）顯著降低了肝臟脂肪含量（該試驗的主要療效終點），在50 mg劑量組中應答率為61%。另外，受試者還表現出肝功能和纖維化指標的改善。ASC40（TVB-2640）Ⅱ期（FASCINATE-1）數據作為最新成果（Late Breaker）在2020年8月28日線上舉行的歐洲肝病學會(EASL)2020年國際肝病年會(ILC)上發佈。

ASC41是一種口服甲狀腺激素受體s（THR-s）激動劑，其NASH適應症臨床試驗申請已於近期獲得中國國家藥品監督管理局批准。預計將在2020年底前獲得在LDL-C大於110mg/dL的健康志願者中的Ⅰ期安全性、藥代和初步療效（LDL-C）的頂線數據（Topline Data）。

「我們很高興在美國遞交了ASC42的臨床試驗申請，ASC42是我們內部研發的、有望成為同類最佳（best-in-class）的FXR激動劑，」歌禮首席科學官何菡萏博士表示，「此次申請再次證明了我們有信心和能力通過自身的努力開發全球首創（first-in-class）或同類最佳的NASH候選藥物。」

關於NASH

NASH是非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)的進展形式，其特點是肝臟內脂肪堆積、炎症和纖維化（瘢痕），最終可導致肝硬化和肝衰竭。NASH是全球肝病的主要原因，也是美國50歲以下人群肝移植的主要原因。目前還沒有獲准治療NASH的方法。

關於歌禮

歌禮是一家在香港證券交易所上市（歌禮製藥，1672.HK）的創新研發驅動型生物科技公司。歌禮致力於病毒性肝炎、脂肪性肝炎和艾滋病三大疾病領域的研發和商業化，滿足國內外患者臨床需求。在具備深厚專業知識及優秀過往成就的管理團隊帶領下，歌禮已發展成為一體化平台型公司，涵蓋了從新藥發現和開發直到生產和商業化的完整價值鏈。歌禮目前擁有三個商業化產品和十一個在研產品（其中七個為內部研發）。1、病毒性肝炎（Viral Hepatitis）：歌禮專注戈諾衛^®/新力萊^®全口服丙肝治療方案的商業化推廣；已完成橋接試驗的ASC18固定劑量復方制劑是升級版的丙肝治療方案，將進一步提高歌禮丙肝產品的競爭力。歌禮專注派羅欣^®用於慢乙肝臨床治癒的商業化推廣，並以派羅欣^®及皮下注射PD-L1抗體ASC22為基石藥物，與其他靶點的藥物聯合研發，有望為臨床治癒乙肝帶來更重大突破。2、非酒精性脂肪性肝炎（NASH）：歌禮的三款NASH候選藥物針對三個不同靶點：脂肪酸合成酶（FASN）、甲狀腺激素受體s(THR-s）及法尼醇X受體（FXR），有望單獨或聯合使用用於治療NASH。NASH是一種全球性疾病，歌禮在歐美和中國開展全球臨床研究。3、艾滋病（HIV/AIDS）：ASC09F是一種用於治療HIV的蛋白酶固定劑量復方抑制劑，ASC09F的臨床試驗申請已獲得批准。欲瞭解更多信息，請登錄網站：www.ascletis.com。