基石藥業遞交復發/難治性急性髓系白血病新藥TIBSOVO在台上市申請

By PR Newswire on 03 Jun 2019

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香港2019年6月3日 /美通社/ -- 基石藥業（以下簡稱「公司」，香港聯交所代碼：2616）宣佈，已通過第三方向台灣「衛生福利部」食品藥物管理署（TFDA）提交首款用於成人復發/難治性急性髓系白血病（AML）新藥 -- TIBSOVO（ivosidenib）的上市申請。這也是基石藥業自2015年創立以來第一個新藥上市申請。TIBSOVO 是同類首創的強效、高選擇性口服突變型異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）抑制劑。本品已於2019年4月24日獲得 TFDA 新藥優先審查資格認定。

基石藥業董事長兼首席執行官江寧軍博士表示：「在台灣遞交 TIBSOVO 的新藥上市申請對公司來說是一個意義深遠的里程碑，這不僅將可能是公司第一個商業上市的產品，也意味著公司向商業化邁開了第一步。在大中華區，針對 IDH1 基因突變的 AML 患者目前尚無獲批療法。公司已在積極建立商業化團隊，全力以赴盡早引入這一產品，使無助的患者群體獲益。」

AML 是成人白血病中最常見的類型，且疾病進展迅速。在美國，每年約有2萬例新發病例，患者五年生存率約27%。在中國每年預計新發病例超過3萬例，五年生存率低於20%。在台灣，每年新發病例約800例（每10萬人約4人），五年生存率約26%。在 AML 患者中，老年和復發/難治性預後較差，大约6～10%的AML患者携带IDH1突变。

TIBSOVO 由基石藥業的合作夥伴 Agios Pharmaceuticals（以下簡稱「Agios」）開發，已於2018年在美國獲得首個上市批准，用於治療攜帶易感性 IDH1 基因突變的復發/難治性 AML。2019年，該藥的適應症獲美國 FDA 批准擴大到治療年齡>=75歲或因為其它合併症無法使用強化化療的新診斷 AML 成人患者。此外，針對這一補充適應症，美國 FDA 已授予「TIBSOVO 聯用阿扎胞甘方案」突破性療法認定。

TIBSOVO 的療效通過對174例攜帶 IDH1 突變的復發/難治性成年 AML 的患者進行了評估。TIBSOVO 起始劑量為每日500mg口服，直到疾病進展、出現不可接受的毒性或進行造血干細胞移植。TIBSOVO 在美國申請上市的數據顯示，TIBSOVO 單藥治療攜帶 IDH1 突變的復髮帶/難治性 AML 患者，獲得完全緩解或完全緩解伴部分血液學恢復（CR+CRh）的比例為32.8%（57/174）（95%CI: 25.8, 40.3），CR+CRh 的持續時間為8.2個月（範圍 5.6, 12）。

TIBSOVO 的安全性通過對179例攜帶 IDH1 突變的復發/難治性 AML 患者進行了評估。TIBSOVO每日500mg口服，中位暴露時間為3.9個月（範圍0.1-39.5）。在臨床試驗中，19%（34 /179）接受TIBSOVO治療的患者出現了分化綜合征（如果不治療，分化綜合征可能致命）。使用TIBSOVO治療的患者還出現了 QTc 間期延長和格林-巴利綜合征。任何級別的最常見的不良反應（>=20%）為疲勞、白細胞增多、關節痛、腹瀉、呼吸困難、水腫、噁心、黏膜炎、心電圖QT期間延長、皮疹、發熱、咳嗽和便秘。最常見的嚴重不良反應（>=5%）為分化綜合征（10%）、白細胞增多（10%）、心電圖 QT 間期延長（7%）。

2018年6月，基石藥業與 Agios 宣佈就 TIBSOVO 在中國大陸、香港、澳門及台灣地區（「大中華區」）的臨床開發與商業化達成獨家合作與授權許可協議。

關於TIBSOVO（ivosidenib）

TIBSOVO（ivosidenib）是一種異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）抑制劑，在美國適用於治療經檢測攜帶易感IDH1突變的

- 年齡>=75歲或因為其它合併症無法使用強化化療的新診斷 AML 成人患者
- 復發或難治性 AML 的成人患者

有關更多信息，請訪問TIBSOVO.com。

關於基石藥業

基石藥業（HKEX: 2616）是一家生物製藥公司，專注於開發及商業化創新腫瘤免疫治療及精準治療藥物，以滿足中國和全球癌症患者的殷切醫療需求。成立於2015年底，基石藥業已集結了一支在新藥研發、臨床研究以及商業化方面擁有豐富經驗的世界級管理團隊。公司以聯合療法為核心，建立了一條包括15種腫瘤候選藥物組成的強大腫瘤藥物管線。目前五款後期候選藥物正處於或接近關鍵性試驗。憑借經驗豐富的團隊、豐富的管線、強大的臨床開發驅動的業務模式和充裕資金，基石藥業的願景是通過為全球癌症患者帶來創新腫瘤療法，成為全球知名的領先中國生物製藥公司。

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