百濟神州宣佈中國國家藥品監督管理局受理替雷利珠單抗用於治療尿路上皮癌患者的新適應症上市申請

美國麻省劍橋和中國北京2019年5月31日 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯交所代碼：06160）是一家處於商業階段的生物醫藥公司，專注于用於癌症治療的創新性分子靶向和免疫腫瘤藥物的開發和商業化。公司今日宣佈中國國家藥品監督管理局（NMPA，前身為CFDA）已受理了一項在研抗PD-1 抗體替雷利珠單抗用於治療先前接受過治療的局部晚期或轉移性尿路上皮癌（UC）患者的新適應症上市申請（sNDA）。

百濟神州中國區總經理兼公司總裁吳曉濱博士表示：「替雷利珠單抗的臨床項目發展迅速，不斷達到新的里程碑。在中國，我們遞交了首項針對實體瘤的新藥上市申請用於治療先前接受過治療的尿路上皮癌患者，緊接著去年遞交的針對復發/難治性經典型霍奇金淋巴瘤的首項新藥上市申請。我們衷心希望如果獲批，替雷利珠單抗能為中國尿路上皮癌患者帶來一項有意義的新治療方案。」

吳曉濱博士補充道：「替雷利珠單抗廣泛的臨床開發項目，與公司即將竣工的生物制劑生產基地，以及今年早先公布的非臨床數據，都使我們對其作為一款潛在的差異化腫瘤免疫制劑更有信心。我們也為替雷利珠單抗改善世界各地癌癥患者治療狀況的前景充滿期待。」

此新適應癥上市申請是基於臨床、非臨床以及化學、生產和藥學（CMC）數據，包括一項替雷利珠單抗治療113 位先前接受過治療的、PD-L1呈陽性的局部晚期或轉移性中國和韓國UC患者的關鍵2 期臨床研究（藥物臨床試驗登記號：CTR20170071）的結果。一項近期關於該研究數據的獨立評詁結果表明，截至數據截點，在中位隨訪時間為8個月的情況下，在104位符合療效評估條件的患者中， 總緩解率（ORR）為23.1%，包括八位患者（7.7%）達到了確認的完全緩解（CR），16位患者（15.4%）達到了確認的部分緩解（PR）。不良事件發生的頻率和嚴重程度與先前報導的替雷利珠單抗1/2期安全性和耐受性數據總體一致，對於特定免疫相關的不良事件，亦與之前報導的其他抗PD-1抗體一致。本臨床研究的完整數據計劃將在近期的一場醫學大會上公佈。

關於尿路上皮癌

尿路上皮癌（UC），又稱移行細胞癌（TCC），是目前最常見的一種膀胱癌^[i]。2018年，中國預計共有82,270新增膀胱癌案例，占全世界膀胱癌新增案例的27.3%^[ii]。儘管UC最常見於膀胱中，但在可發生在泌尿系統的其他部分中。

關於替雷利珠單抗

替雷利珠單抗（BGB-A317）是一款在研的人源性lgG4抗程式性死亡受體1（PD-1）單克隆抗體，設計目的為最大限度地減少與巨噬細胞中的Fc受體結合。臨床前數據表明，巨噬細胞中的Fc受體結合之後會啟動抗體依賴細胞介導殺傷T細胞，從而降低了 PD-1抗體的抗腫瘤活性。替雷利珠單抗是第一款由百濟神州的免疫腫瘤生物平臺研發的候選藥物，目前正作為單藥療法及聯合療法開發針對一系列實體瘤和血液腫瘤治療適應症。

除上述新聞稿中提及的用於治療局部晚期或轉移性UC患者的關鍵性2期臨床研究之外，百濟神州已經完成了一項替雷利珠單抗針對復發/難治性（R/R）經典型霍奇金淋巴瘤（cHL）的關鍵性2期臨床研究。其余正在開展的替雷利珠單抗的臨床研究包括一項針對二線或三線非小細胞肺癌（NSCLC）患者的3期臨床研究；一項針對一線肝細胞癌（HCC）患者的3期臨床研究；一項針對二線食道鱗狀細胞癌（ESCC）患者的3期臨床研究；一項針對一線胃癌（GC）患者的3期臨床研究；一項針對一線ESCC患者的3期臨床研究；一項針對三期NSCLC患者的3期臨床研究；一項針對二至三線HCC患者的2期臨床研究；一項針對R/R NK/T細胞淋巴瘤患者的1期臨床研究。這些臨床研究正在多個國家和地區招募患者，包括美國，歐洲以及中國。

此外，百濟神州正在開展一項針對一線非鱗狀NSCLC患者的3期臨床研究；一項針對鱗狀NSCLC患者的3期臨床研究；一項針對鼻咽癌（NPC）患者的3期臨床研究；一項針對一線尿路上皮癌（UC）患者的3期臨床研究；以及一項針對具有高度微衛星不穩定性（MSI-H）或錯配修復缺陷（dMMR）實體瘤患者的2期臨床研究。這些臨床研究正在中國進行患者入組。

中國國家藥品監督管理局（NMPA，前身為CFDA）藥品審評中心（CDE）正在對替雷利珠單抗用於治療R/R cHL患者（被納入優先審評）和治療局部晚期或轉移性尿路上皮癌患者的新藥上市申請（NDA）進行審評。百濟神州與新基公司達成全球戰略合作關係，授權新基公司在亞洲（除日本）以外開發替雷利珠單抗治療實體瘤。

關於百濟神州

百濟神州是一家全球性的、商業階段的、以研發為基礎的生物科技公司，專注于分子靶向和免疫腫瘤療法的研發。百濟神州目前在中國大陸、美國、澳大利亞以及歐洲擁有約2,400名員工，在研產品線包括新型口服小分子類和單克隆抗體類抗癌藥物。百濟神州目前也正在打造抗癌治療的藥物組合方案，旨在為癌症患者的生活帶來持續、深遠的影響。在新基公司的授權下，百濟神州在華銷售 ABRAXANE®注射用紫杉醇（納米白蛋白顆粒結合型）、瑞複美®（來那度胺）和維達莎®（注射用阿紮胞苷）^[iii]。

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據《1995 年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯邦證券法律 中定義的前瞻性聲明，包括替雷利珠單抗令人鼓舞的臨床數據及其作用機制，有關百濟神州與替雷利珠單抗相關的進展計畫、預期的臨床開發計畫、藥政註冊里程碑、商業化等。由於各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項的風險：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結果可能不支持進一步開發或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時程表和進展以及產品上市審批；百濟神州的上市產品及藥物候選物（如能獲批）獲得商業成功的能力；百濟神州對其技術和藥物智慧財產權保護獲得和維護的能力；百濟神州依賴協力廠商進行藥物開發、生產和其他服務的情況；百濟神州有限的營運歷史和獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發和商業化的能力；以及百濟神州在最近季度報告10-Q表格中「風險因素」章節裡更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期後呈報中關於潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發佈之日，除非法律要求，百濟神州並無責任更新該些信息。

[i] https://www.cancer.org/cancer/bladder-cancer/about/what-is-bladder-cancer.html

[ii] https://gco.iarc.fr/

[iii] ABRAXANE^®, REVLIMID^®, and VIDAZA^® are registered trademarks of Celgene Corporation