Skyhawk Therapeutics 公佈其用於治療 Huntington 疾病的藥物 SKY-0515 於第 1 期臨床試驗中受試患者的九個月中期結果。

By PR Newswire on 29 Jan 2026

PR Newswire (www.prnasia.com), a Cision company, is the premier global provider of media monitoring platforms and news distribution services that marketers, corporate communicators and investor relations professionals leverage to engage key audiences. Having pioneered the commercial news distribution industry since 1954, PR Newswire today provides end-to-end solutions to produce, distribute, target and measure text and multimedia content across traditional, digital, mobile and social channels. Combining the world's largest multi-channel content distribution and optimization network with comprehensive workflow tools and platforms, PR Newswire powers the stories of organizations around the world. PR Newswire serves tens of thousands of clients from offices in the Americas, Europe, Middle East, Africa and Asia-Pacific regions.

九個月的研究結果顯示，綜合統一 Huntington 疾病評分表 (cUHDRS) 的評分較基線平均改善 +0.64 分。相比之下，根據傾向評分加權，有症狀患者的九個月自然惡化 cUHDRS 評分為 -0.73 分。

Skyhawk 亦宣佈 SKY-0515 的第 2/3 期 FALCON-HD 試驗已擴展至全球。 Skyhawk 目前已讓超過 90 名患者服用該藥物。

波士頓2026年1月29日 /美通社/ -- Skyhawk Therapeutics, Inc. 是一家臨床階段生物科技公司，致力開發新型小分子療法以調節關鍵 RNA 標靶。公司今天宣佈，其用於治療 Huntington 疾病 (HD) 的 SKY-0515 試驗性治療在九個月中期分析取得正面結果。

Skyhawk Therapeutics, Inc.
Skyhawk Therapeutics, Inc.

SKY-0515 可使血液中的 mHTT 蛋白呈現劑量依賴性降低，在 9 毫克劑量下減幅達 62%，同時 PMS1 mRNA 劑量依賴性降低 26%。 PMS1 是體細胞 CAG 重複序列擴張和 HD 病理的關鍵驅動因素。 SKY-0515 亦表現出優異的中樞神經系統藥物暴露度，整體上安全且耐受性良好。

在 SKY-0515 第 1 期臨床試驗 C 部分患者群組中，接受 SKY-0515 治療的患者在 3 個月、6 個月和 9 個月時，其綜合統一 Huntington 疾病評分表 (cUHDRS) 的平均評分較基線有所改善。在九個月時的合併分析中，根據使用 Enroll-HD 及 TRACK-HD 的傾向評分加權結果，與有症狀患者九個月惡化的 -0.73 cUHDRS 評分相比，在九個月的改善為 +0.64 分。

倫敦大學學院神經病學教授 Ed Wild 表示：「我對在 SKY-0515 第 1 期 C 部分試驗患者中獲得的安全性和早期療效數據感到非常鼓舞。數據顯示，在 3 個月、6 個月和 9 個月的預設分析中，cUHDRS 評分與預期的自然病程惡化趨勢相悖。 SKY-0515 持續降低 mHTT 蛋白水平，在患者身上測試的任何療法中，其效果迄今為止最顯著。而臨床和生物標記數據表明，該藥物在所有測試劑量下均具有良好的耐受性。 SKY-0515 能夠同時降低 mHTT 和 PMS1 的水平，從而為透過 Huntington 疾病的兩個核心致病機制治療該疾病方面，提供一種有效的組合。這些開放標籤試驗結果將於正在進行的安慰劑對照 FALCON-HD 試驗中驗證，預計將對全世界的 HD 患者產生有意義的影響。對於他們來說，像 SKY-0515 這樣的口服 Huntington 降低治療將真正具有變革性意義。」

Skyhawk Therapeutics 研發主管 Sergey Paushkin 表示：「我們進行第 I 期研究的目標是確定 SKY-0515 的安全性和生物標記活性。而其生物標記反應在我們九個月的中期數據分析中持續強勁，並且與患者自然病程數據中 cUHDRS 評分的惡化相比，潛在終點 cUHDRS 有所改善，這彰顯了 SKY-0515 作為 HD 最佳疾病修飾療法的潛力。這些中期數據代表 SKY-0515 的一個重要里程碑，並突顯了 Skyhawk 平台在為尚無核准疾病修飾療法的毀滅性疾病方面，提供首創的小分子藥物的強大能力。」

Huntington 疾病是一種罕見、遺傳性、最終致命的神經退化性疾病，在美國有超過 40,000 名有症狀的患者，據估計全世界有數十萬人受到影響。目前尚無核准的治療方法可以減緩或阻止疾病惡化。 SKY-0515 是一種口服的試驗性小分子 RNA 調節劑，由該公司的新型 RNA 調節平台 SKYSTAR^® 開發而成。 SKY-0515 可在治療層面同時降低 HTT 蛋白和 PMS1 蛋白的水平。 PMS1 是體細胞 CAG 重複序列擴增和 HD 病理的另一個關鍵驅動因素，其作用有望與降低突變 HTT 所帶來的益處相輔相成。

Skyhawk 今天也宣佈，其在澳洲和紐西蘭的 12 個研究中心開展的 SKY-0515 第 2/3 期 FALCON-HD 試驗已擴展到全球。 Skyhawk 目前已讓超過 90名患者服用 SKY-0515。

SKY-0515 是 Skyhawk 首種接受臨床試驗的藥物。

Skyhawk 預計到 2027 年底，將推動更多的小分子藥物進入臨床試驗階段，用於治療目前尚無核准疾病改善療法的罕見神經系統疾病。

關於 SKY-0515 第 1 期臨床研究
SKY-0515 第 1 期臨床試驗是一項首次人體試驗，旨在評估 SKY-0515 在健康志願者和早期Huntington 疾病 (HD) 患者中的安全性、耐受性、藥物動力學和藥效學。試驗分為三部分。 A 部分和 B 部分評估 SKY-0515 在健康志願者中的表現。 C 部分是一項雙盲安慰劑對照平行設計研究，研究 SKY-0515 的兩種劑量水平和安慰劑對早期 HD（HD-ISS 1 期、2 期或輕度 3 期）患者進行 84 天的治療，隨後進行 12 個月的活性治療延長，所有參與者將以盲法接受低劑量或高劑量的 SKY-0515。研究的目標包括評估突變型 HTT 蛋白和 PMS1 mRNA。 SKY-0515 C 部分的首批患者於 2025 年 1 月接受藥物。現已完成招募 SKY-0515 試驗第 1C 期受試者。

關於 SKY-0515 的第 2/3 期 FALCON-HD 臨床研究
FALCON-HD (NCT06873334) 是一項第 2/3 期隨機、雙盲、安慰劑對照、劑量範圍研究，旨在評估 SKY-0515 在澳洲和紐西蘭 12 個研究中心的 120 名 2 期和早期 3 期 HD 患者，以及全球 40 多個研究中心的 400 名 2 期和早期 3 期 HD 患者中的藥效學、安全性和有效性。符合條件的患者將接受每日一次口服 SKY-0515（三種劑量水平之一）或安慰劑，治療期至少為 12 個月。試驗旨在評估 SKY-0515 調節 RNA 拼接和減少 mHTT 和 PMS1 蛋白的潛力，這些蛋白與 Huntington 疾病的病理有關。有關 FALCON-HD 的更多資訊，包括參與的研究中心和資格標準，請瀏覽：ClinicalTrials.gov 和 www.FALCON-HD.com。