Pharming 提供有關歐洲藥品管理局監管審查 Leniolisib 在歐洲用於 PI3Kδ 過度活化綜合症的最新資訊

By PR Newswire on 17 Feb 2023

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Leniolisib 的歐洲藥品管理局上市授權申請更改為標準審查時間表

荷蘭萊登2023年2月17日 /美通社/ -- Pharming Group N.V.（「Pharming」或「公司」）(EURONEXT Amsterdam: PHARM) (Nasdaq: PHAR) 宣佈，歐洲藥品管理局 (EMA) 人用醫藥產品委員會 (CHMP) 已決定將其對 Leniolisib 的上市授權申請 (MAA) 的評估轉為標準審查時間表。正接受監管審查的 Leniolisib 是一種口服選擇性磷酸肌醇 3-激酶 δ (PI3Kδ) 抑制劑，用於治療 12 歲及以上青少年及成人的罕見原發性免疫缺陷 PI3Kδ 過度活化綜合症 (APDS)。

Pharming 已收到歐洲藥品管理局的一列問題，其中包括要求提交在原初上市授權申請中包括的中期分析之後，正在進行的長期擴展研究所收集的更新數據。根據我們的回覆時間表，Pharming 預計人用醫藥產品委員會將在 2023 年下半年發佈關於 Leniolisib 上市授權申請的意見。

Pharming 行政總裁 Sijmen de Vries 評論道：

「我們將繼續就上市授權申請審查程序與歐洲藥品管理局合作，並繼續致力在歐洲經濟區內尋求對 Leniolisib 的監管批准。在美國，食品及藥物管理局 (FDA) 對 Leniolisib 新藥申請 (NDA) 的優先審查仍在進行中，且指定 2023 年 3 月 29 日為《處方藥使用者收費法案》(PDUFA) 目標日期。我們仍然專注於獲得監管部門的批准，並將 Leniolisib 帶給全球 PI3Kδ 過度活化綜合症 (APDS) 患者。」

在 2022 年 8 月授予加速評估後，歐洲藥品管理局根據人用醫藥產品委員會於 2022 年 10 月的加速評估認可了 Pharming 就 Leniolisib 的上市授權申請進行科學評估。上市授權申請得到於 2022 年 2 月 2 日宣佈的 Leniolisib 第 II/III 期研究的正面數據支持。該研究達到了 PI3Kδ 過度活化綜合症患者淋巴結大小減少和初始 B 細胞百分比增加的共同主要終點。此外，該研究的安全性數據顯示參與者對 Leniolisib 的耐受性良好。作為原初上市授權申請的一部分，還提交了來自接受 Leniolisib 治療的 PI3Kδ 過度活化綜合症患者的長期、開放標籤擴展臨床試驗的數據。

關於 PI3Kδ 過度活化綜合症 (APDS)

PI3Kδ 過度活化綜合症是一種罕見的原發性免疫缺陷，每百萬人中約有 1 至 2 人受影響。PI3Kδ 過度活化綜合症是由調節白細胞成熟的兩種基因 PIK3CD 或 PIK3R1 中的任何一種突變引起。這些基因的突變導致 PI3Kδ（磷酸肌醇 3-激酶 δ）通路過度活躍。^2,3PI3Kδ 通路中的平衡訊號傳導對生理免疫功能至關重要。當該通路過度活躍時，免疫細胞無法成熟和正常運作，導致免疫缺陷和失調。^2,4 PI3Kδ 過度活化綜合症的特徵是嚴重、復發性鼻竇肺感染、淋巴組織增生、自身免疫和腸病。^5,6 由於這些症狀可能與其他原發性免疫缺陷等多種疾病有關，因此 PI3Kδ 過度活化綜合症患者經常被誤診，中位診斷延遲為 7 年。⁷ 由於 PI3Kδ 過度活化綜合症是一種惡化性疾病，這種延遲可能會隨著時間導致損傷累積，包括永久性肺損傷和淋巴瘤。^5-8 明確診斷這種情況的唯一方法是通過基因檢測。

關於 leniolisib

Leniolisib 是磷酸肌醇3-激酶 IA 類的 110 kDa 催化亞基的 δ 異構體小分子抑制劑。PI3Kẟ 主要在造血細胞中表達，透過將磷脂醯肌醇 4,5 三磷酸 (PIP2) 轉化為磷脂醯肌醇 3,4,5 三磷酸 (PIP3)，對正常的免疫系統功能至關重要。Leniolisib 抑制 PIP3 的產生，而 PIP3 作為一種重要的細胞信使，激活 AKT（透過 PDK1）並調節多種細胞功能，如增殖、分化、細胞因子產生、細胞存活、血管生成和代謝。與普遍表達的 PI3Kα 和 PI3Kβ 不同，PI3Kẟ 和 PI3Kγ 主要在造血來源的細胞中表達。PI3Kẟ 在調節適應性免疫系統（B 細胞和較小程度上的 T 細胞）以及先天免疫系統（中性粒細胞、肥大細胞和巨噬細胞）的眾多細胞功能中的核心作用強烈表明，PI3Kẟ 是 PI3Kδ 過度活化綜合症等免疫疾病的有效且潛在有效的治療標靶。迄今為止，Leniolisib 在健康受試者的第 1 期人體試驗和在 PI3Kδ 過度活化綜合症患者的第 II/III 期註冊授權研究中均具有良好的耐受性。

關於 Pharming Group N.V.

Pharming Group N.V. (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) 是一家全球性生物製藥公司，致力改變患有罕見、使人衰弱和危及生命疾病的患者生活。Pharming 正在商業出售和開發創新的蛋白質替代療法和精準藥物組合，包括處於早期至後期開發階段的小分子、生物製劑和基因療法。Pharming 總部位於荷蘭萊登，遍佈全球的員工，為北美、歐洲、中東、非洲和亞太區 30 多個市場的患者提供服務。

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前瞻性陳述

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