信達生物與馴鹿醫療共同開發的BCMA CAR-T候選產品獲美國FDA授予「孤兒葯」認定

美國三藩市、中國蘇州和南京2022年2月14日 /美通社/ -- 信達生物製藥（簡稱「信達生物」）（香港聯交所股票代碼：01801 ），一家致力於研發、生產和銷售用於治療腫瘤、代謝疾病、自身免疫等重大疾病的創新藥物的生物製藥公司，今日與馴鹿醫療，一家處於臨床階段、致力於細胞治療和抗體藥物開發和產業化的創新生物製藥公司，共同宣佈美國食品藥品監督管理局（FDA）孤兒藥開發辦公室（Office of Orphan Products Development, OOPD）已正式書面回函，授予兩家公司共同開發的全人源自體B細胞成熟抗原（BMCA）嵌合抗原受體自體T 細胞（CAR-T）注射液（信達生物研發代號IB1326，馴鹿醫療研發代號CT103A）孤兒葯資格認定（Orphan Drug Designation, ODD），用於治療復發/難治性多發性骨髓瘤（R/R MM）。

FDA孤兒藥資格的認定可説明加速藥品在美國的臨床開發和註冊進度。IBI326候選產品將有資格享受若干優惠政策，包括FDA對臨床研究指導支援、特殊費用減免，以及批准上市后產品在美國的七年市場獨佔權等。2021年2月，IBI326用於R/R MM的療法已被中國國家藥品監督管理局（NMPA ）藥品審評中心（CDE）納入「突破性治療藥物」品種。

信達生物高級副總裁周輝博士表示：「FDA對IBI326的孤兒藥認證是我們致力於開發有效性更優和存續性更強的BCMA靶向 CAR-T的一個裡程碑，凸顯了將這一治療選擇帶給多發性骨髓瘤患者的重要性，也激勵我們進一步加快IBI326的臨床開發和註冊上市。希望這款候選產品早日上市，給多發性骨髓瘤的患者帶去希望。」

馴鹿醫療首席執行官兼首席醫學官汪文博士表示：「FDA授予CT103A『孤兒藥』認定，對多發性骨髓瘤患者具有重要意義，代表著 FDA對於CT103A候選產品的肯定和馴鹿醫療提供的既往臨床數據的認可。當前，馴鹿團隊正在將CT103A的臨床開發向前線治療、聯合用藥、自身免疫性疾病適應症拓展、海外佈局四個維度推進，期待這款候選產品早日上市，挽救更多患者的生命！」

關於FDA孤兒葯資格認定

孤兒葯認定（Orphan Drug Designation, ODD）是FDA 孤兒藥產品開發辦公室（Office of Orphan Products Development, OOPD）對符合條件的用於預防、治療及診斷罕見病的藥物（包括生物製品）授予的一種資格認定。孤兒葯又稱為罕見病葯，指用於預防、治療、診斷罕見病的藥品，FDA針對罕見病有明確的界定標準，即影響美國人群少於20萬的疾病。由於罕見病患病人群少、市場需求少、研發成本高，很少有製藥企業關注其治療藥物的研發，因此這些葯被稱為「孤兒葯」。1983年美國頒布《孤兒藥法案》（Orphan Drug Act, ODA），規定凡獲得孤兒葯資格的候選藥物，有機會獲得一系列配套支援政策。

關於多發性骨髓瘤

多發性骨髓瘤（MM）是最常見的血液癌症之一，是一種克隆性漿細胞異常增殖的惡性疾病。對於初治的多發性骨髓瘤患者，常用的一線治療藥物包括蛋白酶體抑製劑、免疫調節類藥物及烷化劑類藥物。對於大多數的患者，常用的一線治療可以使患者的病情穩定3-5年，但也有少部分患者在初治時表現為原發耐葯，病情不能得到有效控制。對於治療有效的大多數初治患者，在經過疾病穩定期后也會不可避免的進入復發、難治階段。因此，復發/難治多發性骨髓瘤患者仍存在未滿足的需求。在美國，MM約佔所有新發癌症患者人數近2%，占癌症死亡患者人數的2%以上。

根據弗若斯沙利文報告：

• 美國MM的新發病人數從2016年30,300 人增加至2020年32,300人，預計 2025年將增加至37,800人。美國MM的患病人數從2016年132,200人增加到2020年144,900人，預計2025年將增加至162,300人。
• 中國MM的新發病人數由2016年18,900人增至 2020年21,100人，預計 2025年將增長至24,500人。中國MM的患病率從2016年69,800 人增至2020年113,800人，預計2025年增長至182,200人。

關於IBI326 （BCMA CAR-T）

IBI326是由信達生物和馴鹿醫療製藥聯合開發的一種創新候選產品。本候選產品以慢病毒為基因載體轉染自體T細胞，CAR包含全人源scFv、CD8a 鉸鏈和跨膜、4-1BB 共刺激和CD3ζ激活結構域。 基於嚴格的篩選，通過全面的體內外功能評價，IBI326 CAR-T候選產品具有強有力和快速的療效，並有突出的持久性。2021年2月，IBI326獲國家葯監局突破性治療藥物認定用於治療復發難治性多發性骨髓瘤。2022年2月，IBI326獲美國食品藥品監督管理局「孤兒葯」認定，用於治療復發難治性多發性骨髓瘤。

關於信達生物

「始於信，達於行」，開發出老百姓用得起的高品質生物葯，是信達生物的理想和目標。信達生物成立於2011年，致力於開發、生產和銷售用於治療腫瘤、自身免疫、代謝疾病等重大疾病的創新藥物。2018年10月31日，信達生物製藥在香港聯合交易所有限公司主機板上市，股票代碼：01801。

自成立以來，公司憑藉創新成果和國際化的運營模式在眾多生物製藥公司中脫穎而出。建立起了一條包括29個新藥品種的產品鏈，覆蓋腫瘤、代謝疾病、自身免疫等多個疾病領域，其中6個品種入選國家「重大新藥創製」專項。公司已有6個產品（信迪利單抗注射液，商品名：達伯舒^®，英文商標：TYVYT^®;貝伐珠單抗生物類似葯，商品名：達攸同 ^® ，英文商標：BYVASDA^®;阿達木單抗生物類似葯，商品名：蘇立信^®，英文商標：SULINNO ^® ;利妥昔單抗生物類似葯，商品名：達伯華^®，英文商標：HALPRYZA^®;pemigatinib口服抑製劑，商品名：達伯坦^® ，英文商標：PEMAZYRE^®;奧雷巴替尼片，商品名：耐立克^®）獲得批准上市，5 個品種進入III期或關鍵性臨床研究，另外還有18個產品已進入臨床研究。

信達生物已組建了一支具有國際先進水準的高端生物藥開發、產業化人才團隊，包括眾多海歸專家，並與美國禮來製藥、Adimab、Incyte、MD Anderson 癌症中心和韓國 Hanmi等國際合作方達成戰略合作。信達生物希望和大家一起努力，提高中國生物製藥產業的發展水準，以滿足百姓用藥可及性和人民對生命健康美好願望的追求。詳情請訪問公司網站：www.innoventbio.com 或公司領英帳號 www.linkedin.com/company/innovent-biologics/。

聲明：

1. 該適應症為研究中的藥品用法，尚未在中國或美國獲批;

2. 信達不推薦任何未獲批的藥品/適應症使用;

3. 僅供醫療衛生專業人士交流使用。

關於馴鹿醫療

馴鹿醫療是一家專注於細胞藥物和抗體藥物開發和產業化的創新生物製藥公司。公司以開發血液腫瘤細胞類藥物和抗體藥物為創新的基石，向實體瘤和自身免疫疾病拓展，擁有完整的從早期發現、註冊申報、臨床開發到商業化生產的全流程平臺能力及包括了全人源抗體發現平臺、高通量CAR-T藥物優選平臺、通用CAR技術平臺、生產技術平臺、臨床轉化研究平台在內的5大技術平臺。 現有10個在研品種處於不同研發階段，其中進展最為迅速的候選產品CT103A（全人源BCMA嵌合抗原受體自體T 細胞注射液）已處於臨床開發後期階段，已於2021年2月被國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）納入「突破性治療藥物」品種；公司自主研發的創新候選產品CT120（全人源CD19/CD22雙靶點 CAR-T細胞注射液）已進入臨床研究階段，適應症分別為CD19/CD22陽性的復發/難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL ）和復發/難治性急性B淋巴細胞白血病（B-ALL），並已獲得FDA孤兒葯認定（ ODD）。

憑藉強執行力的管理團隊、豐富的產品管線、獨特的創新研發與商業模式，馴鹿醫療有志於成為業界有影響力的創新藥企，將真正解決臨床痛點、具有市場競爭力的創新藥物推向臨床直至市場，為受試者開闢新的治療道路，帶來新的希望。詳情請訪問公司網站：www.iasobio.com 或領英主頁：IASO Biotherapeutics （馴鹿醫療)。

信達生物前瞻性聲明

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