信達生物宣佈Pemigatinib治療晚期膽管癌患者完成中國關鍵性註冊臨床試驗首例給藥

蘇州2020年3月4日 /美通社/ -- 信達生物製藥（香港聯交所股票代碼：01801），一家致力於研發、生產和銷售用於治療腫瘤、自身免疫、代謝疾病等重大疾病的創新藥物的生物製藥公司，今天宣佈，其FGFR1/2/3抑制劑pemigatinib（研發代號：IBI375）的2期關鍵性註冊臨床研究完成中國首例患者給藥。該項研究的目的是評估pemigatinib在既往至少接受過一線系統治療、成纖維細胞生長因子受體2（FGFR2）基因融合或重排的中國晚期膽管癌患者中的有效性和安全性。

復旦大學附屬中山醫院副院長周儉教授指出：「肝內膽管癌發病率約占原發性肝臟惡性腫瘤的15~20%，且呈上升趨勢。大部分肝內膽管癌病人初次就診時常伴有局部侵犯或遠處轉移而失去手術根治機會。以吉西他濱聯合鉑類的化療方案被推薦為治療晚期膽管癌的一線方案，客觀反應率（ORR）為15~26%，且常發生耐藥。目前，臨床上缺乏其他有效的治療藥物和方案。靶向FGFR的藥物pemigatinib在前期FGFR2基因融合或重排膽管癌患者中的臨床研究顯示，該靶向藥物對晚期膽管癌病人具有顯著的療效，且安全性好。ORR達36%，持續緩解時間（DOR）為7.5個月，總生存期（OS）達21.1個月。該藥將為膽管癌病人帶來新的希望，我們也非常期待pemigatinib在治療中國晚期膽管癌病人的臨床研究取得良好的效果。」

信達生物製藥集團醫學科學與戰略腫瘤部副總裁周輝博士表示：「膽管癌是一種起源於膽管細胞的惡性腫瘤，目前臨床上治療手段有限，晚期膽管癌患者總體生存時間較短，存在極大的未滿足的醫學需求。我們很高興第一例患者已完成pemigatinib首次給藥，本研究結果將用於pemigatinib在中國的新藥上市申請（NDA），這是pemigatinib進入中國市場重要的里程碑事件。基於前期臨床研究所展現出的顯著療效和安全性數據，我們相信，pemigatinib在中國臨床試驗的開展將會使更多膽管癌患者獲益，為臨床醫生帶來更多治療選擇。」

關於晚期膽管癌和FGFR2基因融合/重排

膽管癌是一種起源於膽管上皮細胞的惡性腫瘤，按所發生的部位可分為肝內膽管癌和肝外膽管癌兩大類。近年來膽管癌的發病率逐年升高，手術是唯一具有治癒潛力的治療方式，但是僅有少數早期患者在診斷時具有手術機會。根治性切除的患者復發率仍較高，不能手術切除或晚期膽管癌目前已有的系統治療療效較差，標準治療（順鉑聯合吉西他濱）總生存期小於1年。

成纖維細胞生長因子受體（FGFR）在腫瘤細胞增殖、存活、遷移和血管生成（新血管的形成）中發揮著重要作用。FGFR基因融合/重排、易位和擴增極可能導致多種癌症的發生。在膽管癌中，目前的研究已證實FGFR2基因融合/重排可促進腫瘤的發生和發展，靶向FGFR2對存在此類FGFR2變異的膽管癌具有明顯的治療作用。

關於pemigatinib

pemigatinib是一種針對FGFR亞型1/2/3的強效選擇性口服抑制劑，在臨床前研究中已證實該藥物對FGFR基因突變的腫瘤細胞具有選擇性的藥理學活性。

2019年11月，美國食品藥品監督管理局（FDA）正式受理Incyte Biosciences International Sàrl (Incyte)遞交的pemigatinib用於治療復發的FGFR2基因融合或重排的局部晚期膽管癌的NDA，並授予其優先審評資格。根據美國處方藥使用者費用法案（PDUFA），預計pemigatinib在美國獲批的日期為2020年5月30日。

此前，pemigatinib已獲得FDA「突破性療法認定」，用於治療既往經治的晚期/轉移性或不可切除的FGFR2基因易位型膽管癌。此外，FDA還授予pemigatinib孤兒藥認定，用於治療膽管癌。這類認定一般授予計劃用於安全有效地治療、診斷或預防影響20萬人以下的罕見疾病的研究化合物。

2018年12月，信達生物與Incyte就pemigatinib（FGFR1/2/3抑制劑）等三個Incyte發現並研發的處於臨床試驗階段候選藥物達成戰略合作。根據協議條款，信達生物擁有pemigatinib及其他兩個候選藥物在中國大陸、中國香港、中國澳門和中國台灣地區的開發和商業化權利。

關於信達生物

「始於信，達於行」，開發出老百姓用得起的高質量生物藥，是信達生物的理想和目標。信達生物成立於2011年，致力於開發、生產和銷售用於治療腫瘤、自身免疫、代謝疾病等重大疾病的創新藥物。2018年10月31日，信達生物製藥在香港聯合交易所有限公司主板上市，股票代碼：01801。

自成立以來，公司憑借創新成果和國際化的運營模式在眾多生物製藥公司中脫穎而出。建立起了一條包括22個新藥品種的產品鏈，覆蓋腫瘤、自身免疫、代謝疾病等多個疾病領域，其中6個品種入選國家「重大新藥創製」專項，17個品種進入臨床研究，5個品種進入臨床3期研究，3個單抗產品上市申請被國家藥品監督管理局（NMPA）受理，並均被納入優先審評，1個產品（信迪利單抗注射液，商品名：達伯舒^®，英文商標：Tyvyt^®）已於2018年獲得NMPA批准上市，獲批的第一個適應症是復發/難治性經典型霍奇金淋巴瘤，並於2019年11月成為唯一一個進入新版國家醫保目錄的抗PD-1單克隆抗體藥物。

信達生物已組建了一支具有國際先進水平的高端生物藥開發、產業化人才團隊，包括眾多海歸專家，並與美國禮來製藥、Adimab、Incyte和韓國Hanmi等國際製藥公司達成戰略合作。信達生物希望和大家一起努力，提高中國生物製藥產業的發展水平，以滿足百姓用藥可及性和人民對生命健康美好願望的追求。詳情請訪問公司網站：www.innoventbio.com。