Kazia支持美國領先癌症中心開展GDC-0084聯合放療一期臨床試驗

By PR Newswire on 22 Jul 2019

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悉尼2019年7月22日 /美通社/ -- 專注腫瘤治療的澳大利亞生物科技公司Kazia Therapeutics Limited (ASX: KZA; NASDAQ: KZIA) 欣然宣佈，位於紐約州紐約市的紀念斯隆-凱特琳癌症中心(MSK)將展開Kazia的研究性新藥GDC-0084與放療聯合使用的一期臨床試驗，對GDC-0084在針對已經擴散到大腦的腫瘤（腦轉移瘤和柔腦膜轉移瘤）上的潛在應用進行研究。這項研究將探索GDC-0084的新應用，並與其他針對不同形式腦癌的研究同時進行。

Kazia Therapeutics首席執行官 James Garner 博士評論道：「MSK是世界領先的癌症治療中心之一，我們很榮幸能在這一先進研究項目上為他們提供支持。很多癌症都有可能擴散到腦部，如果擴散了，治療就變得相當棘手。MSK目前正在研究GDC-0084是否有可能增強放療的效果，而放療目前仍然是大多數癌症的標準治療方法。」

要點

MSK將啟動GDC-0084與放療聯合使用的一期臨床試驗，受試者是患有實體腫瘤腦轉移（腫瘤已擴散到大腦）和柔腦膜轉移（PI3K通路發生基因改變）的人群。
該試驗預計將招募18到30名患者，大約需要兩年時間完成。
該試驗將由MSK負責，Kazia提供研究藥物和資金等形式的支持。
該研究啟動後，正在使用GDC-0084進行的臨床試驗總數達到5個，每項試驗都針對不同形式的腦癌。

多達30%的轉移性腫瘤患者會在大腦中出現繼發性腫瘤（轉移）。放療仍是標準療法，但儘管採用了最佳治療方案，仍有30%至50%的患者在一年內病情依舊進展。在針對某些癌症的動物模型中，PI3K通路已顯示出有助產生化療抗性的活性。GDC-0084是一種可以穿過血腦屏障的PI3K抑制劑，可減少對放療產生抗性的問題。這次展開的臨床試驗就是為了驗證這一假設。

該試驗預計將招募18到30名患者，他們體內的腫瘤都已擴散到大腦。針對PI3K通路的具體改變，這些患者將接受基因檢測，而招募對像僅限於攜帶相關突變的患者。這是一種臨床研究方法的範例，也被稱為「精準醫學」或「個性化醫學」，即相關治療只針對那些最有可能受益的患者。預計該試驗將在2019年下半年開始招募。

該研究分為兩部分。第一部分旨在確定GDC-0084與放療聯合使用時的最大耐受劑量(MTD)。一旦劑量確定，研究進入第二部分，再招募12名患者，並使用這一劑量來探索有效性的初步信號。

該研究的負責人是MSK腫瘤放射治療科轉移性疾病項目總監T Jonathan Yang博士。Yang博士畢業於耶魯大學醫學院，是一位通過專業領域認證的放射腫瘤學家，專門研究對中樞神經系統腫瘤的治療。作為一名臨床研究人員，他在各大期刊上廣泛發表研究論文，曾參與大量腦癌臨床試驗。

此次研究的啟動意味著正在使用GDC-0084開展的臨床試驗總數達到5個：

申辦者

階段

適應症

註冊

Kazia Therapeutics

二期

成膠質細胞瘤

NCT03522298

腫瘤臨床試驗聯盟(Alliance for Clinical Trials in
Oncology)

二期

轉移性腦腫瘤

NCT03994796

丹娜法伯癌症研究院(Dana-Farber Cancer
Institute)

二期

乳腺癌腦轉移（聯合使用赫賽汀
(Herceptin)）

NCT03765983

聖猶達兒童研究醫院(St Jude Children's Research
Hospital)

一期

神經膠質瘤（DIPG，兒童腦腫瘤）

NCT03696355

紀念斯隆-凱特琳癌症中心

一期

轉移性腦腫瘤
（聯合使用放療）

（待定）

據預計，這項研究大約需要兩年時間完成。Kazia將提供各種形式的支持，包括用於支付部分費用的資金支持。這項研究將以美國食品和藥物管理局(FDA)的「研究性新藥臨床試驗(IND)」的形式開展，主要監管責任將由MSK承擔。這項研究的執行有待MSK機構審查委員會的審批，目前尚未獲得批准。

Kazia Therapeutics Limited簡介

Kazia Therapeutics Limited (ASX: KZA, NASDAQ: KZIA)總部位於澳大利亞悉尼，是一家專注腫瘤治療的創新生物科技公司。該公司的研發管線包含兩種臨床階段的候選開發藥物，目前正在為一系列腫瘤適應症開發療法。

該公司的先導項目GDC-0084是一種PI3K / AKT / mTOR信號通路小分子抑制劑，用於治療最為常見和侵襲性最強的成人原發性腦瘤 -- 多形性成膠質細胞瘤。繼2016年底從基因泰克公司(Genentech)獲得授權後，GDC-0084於2018年進入二期臨床試驗。初步安全數據於2019年5月對外公佈，療效數據預計將於2019年下半年發佈。2018年2月，GDC-0084獲得美國FDA成膠質細胞瘤孤兒藥的資格認定。

TRX-E-002-1 (Cantrixil)是一種第三代苯並吡喃分子，擁有對抗癌症干細胞的活性，目前正在為治療卵巢癌進行開發。TRX-E-002-1目前在澳大利亞和美國進行一期臨床試驗。初步數據已於2019年4月在美國癌症研究協會(AACR)年會上公佈，相關研究仍在進行。2015年4月，Cantrixil獲得FDA卵巢癌孤兒藥的資格認定。