基石藥業合作夥伴Agios宣佈，美國FDA接受ivosidenib補充新藥申請

By PR Newswire on 04 Mar 2019

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以擴展其適應症至AML一線治療

蘇州2019年3月4日電 /美通社/ -- 基石藥業（香港聯交所代碼：2616）合作夥伴Agios Pharmaceuticals（納斯達克股票代碼：AGIO）近日宣佈，美國FDA接受了TibsovoR（ivosidenib）的補充新藥申請（sNDA），用於一線治療攜帶IDH1基因突變，且不適用化療的急性髓性白血病（AML）患者。該申請獲得優先審評資格，有望在2019年年中得到批復。

基石藥業擁有該款產品在大中華區的獨家臨床開發和商業權，已於2018年獲得該款產品在中國的第一個註冊臨床試驗批准，並於2019年初提交了另一項註冊臨床橋接試驗的申請。

AML是成人中最常見的急性白血病，疾病進展快速，五年生存率約為27%。化療是目前的標準治療，但大部分患者對化療沒有應答，進展為復發性/難治性AML。在大約6%~10%的AML病例中，存在IDH1基因突變，造成正常的血液干細胞分化受阻，引起發病。

作為「first-in-class（同類首款）」口服IDH1抑制劑，TibsovoR已於2018年獲得FDA批准，治療經FDA批准的伴隨診斷檢測確診的攜帶易感IDH1突變的復發/難治性AML成人患者。

此次sNDA申請將TibsovoR上升為AML一線治療。FDA對申請的批准基於ivosidenib劑量遞增和擴展的I期臨床試驗。此研究中，不適用標準治療的一線AML患者的臨床數據已在2018年美國血液學學會（ASH）年會上發佈。

值得一提的是，這一申請被FDA納入實時腫瘤學審評（Real-Time Oncology Review）試點項目，允許FDA在申請正式提交之前獲取臨床試驗數據，進而加快藥物審評的速度。

「在TibsovoR被批准用於治療復發/難治性AML後，短短不到7個月，我們正在與FDA合作將它擴展為一線療法。」Agios首席醫學官Chris Bowden博士表示，「新確診的AML患者如果不能接受標準治療，目前只能採用姑息治療。因此，他們急切需要新治療方案。我們相信，攜帶IDH1突變的AML患者將會受益於這種靶向療法。」

關於基石藥業

基石藥業是一家生物製藥公司，專注於開發及商業化創新腫瘤免疫治療及分子靶向藥物，以滿足中國和全球癌症治療的殷切醫療需求。2019年2月26日，基石藥業在香港聯合交易所有限公司主板上市，股票代碼：2616。

自基石藥業於2015年底成立以來，已集結了在臨床前研究、臨床開發以及商業化方面擁有豐富經驗的世界級管理團隊。通過內部研究及外部合作組成的雙重創新來源，公司已建立由14種腫瘤候選藥物組成的強大腫瘤科管線，具有單一及聯合療法的重大潛力及協同效益，其中包括從Agios及Blueprint獲得的在大中華地區擁有獨家許可的四項資產。公司目前的產品組合包括四種處於或接近關鍵性試驗的後期候選藥物。基石藥業的業務模式專注於臨床開發，同時，公司正迅速發展其商業化及生產能力。基石藥業獲得著名風險投資和私募股權基金破紀錄的股本投資金額，AB輪融資共籌集了約4.12億美元。憑借經驗豐富的團隊、豐富的管線、強大的臨床開發驅動的業務模式和充裕資金，基石藥業的願景是通過為全球癌症患者帶來創新差異化腫瘤療法，成為全球知名的領先中國生物製藥公司。

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關於Agios

Agios製藥公司憑借在細胞代謝科學領域的領先地位，專注於發現和開發用於治療癌症及罕見基因疾病的創新藥物。Agios製藥公司不僅擁有覆蓋這兩大治療領域的豐富產品管線，還擁有兩款已上市的腫瘤靶向藥物和多款同類首創的、處於臨床開發或臨床前階段的在研產品。憑借在細胞代謝、生物學和基因組學領域的知識優勢，Agios製藥公司的所有項目均針對具有特定基因特徵的患者群體開發。