中國首個血友病B基因治療藥物信玖凝®（波哌達可基註射液）正式獲批

信念醫藥攜手武田中國深化本土合作  開拓血友病治療領域新格局

上海2025年4月10日 /美通社/ -- 信念醫藥集團（以下簡稱信念醫藥）與武田中國今日共同宣布，信玖凝^®（BBM-H901註射液, 通用名稱：波哌達可基註射液）已正式獲得國家藥品監督管理局（NMPA）批準，用於中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏癥）成年患者的治療。作為中國首個獲批的血友病B基因治療藥物¹，信玖凝^®由信念醫藥研發生產，武田中國負責該產品在中國內地、中國香港和中國澳門的商業化進程。雙方將整合各自資源優勢，加速為患者提供突破性的基因療法，共同開拓血友病B治療領域新格局。

信念醫藥聯合創始人、董事長兼首席科學家肖嘯博士表示：「信念醫藥始終致力於前沿基因治療領域的研發和創新，以患者需求為核心，突破技術壁壘，致力於填補未被滿足的臨床需求。此次獲批是信念醫藥發展歷程中的重要裏程碑，作為中國自主研發的首款血友病B基因治療藥物¹，信玖凝^®將為血友病B患者提供一種全新的治療方案，有望幫助患者擺脫需要終生頻繁靜脈註射用藥的困擾，回歸自由人生。通過與武田中國的商業化合作，雙方將共同加速推動這一創新療法快速落地，讓科研成果真正惠及患者。未來，信念醫藥將努力推進該項研究成果的海外商業化進程，期望能夠惠及更多血友病B患者。」

武田製藥全球高級副總裁、武田中國總裁單國洪表示：「武田很榮幸能夠與信念醫藥共同推動本土研發的首款血友病B基因治療藥物¹實現高效商業轉化，讓患者切實受益於創新成果。信玖凝^®的獲批，將進一步豐富武田中國在罕見病領域的戰略布局和產品矩陣。未來，我們將持續深化與本土創新企業的戰略合作，加速推動更多突破性療法的研發與商業化成果，讓中國創新惠及更多患者，為提升中國罕見疾病事業高質量發展做出貢獻。」

血友病 B 是一種遺傳性出血性疾病，由凝血因子 Ⅸ（FⅨ）缺乏引起²。長期以來，患者主要依賴終生頻繁接受靜脈註射凝血酶原復合物（PCC）或凝血因子Ⅸ 進行替代治療^3,4。患者持續頻繁出血易導致關節結構和功能損傷嚴重，致殘率居高不下⁵。這不僅給患者帶來極大的身體痛苦和生活不便，也伴隨感染、血栓等風險^3,4，高昂的治療費用也讓患者家庭長期背負沈重的經濟負擔。

信玖凝^®采用工程化改造的嗜肝性重組腺相關病毒（rAAV）載體，可將含優化的人凝血因子Ⅸ基因遞送到患者肝臟細胞內，進而利用宿主細胞基因轉錄系統持續表達人凝血因子Ⅸ，並分泌到血液中，發揮FⅨ的促凝血活性。

信玖凝^®註冊臨床研究的牽頭研究者，中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）張磊教授表示：「血友病的傳統療法需要頻繁進行靜脈註射，且因子水平會隨著外源性凝血因子的半衰期而波動，部分患者還會面臨產生抑製物的風險，導致治療效果下降，這些痛點長期困擾著患者和臨床醫生。基因治療藥物的獲批為血友病患者帶來了革命性的希望。患者通過接受單次給藥，在降低出血風險和關節損傷風險的基礎上，有望告別終身頻繁靜脈註射的困境，使血友病的治療目標進一步提升。我們相信，隨著藥物研發的不斷突破和臨床經驗的積累，血友病的治療將邁向一個全新的時代，為患者帶來更高質量的生活。」

信玖凝^®於2019年開始研究者發起的研究（IIT）。2022年，IIT研究成果先後發表於國際權威期刊《柳葉刀-血液病學》和《新英格蘭醫學雜誌》^5,6，研究納入的10例中重度血友病B成年患者，在接受基因治療後中位隨訪58周，FIX活性達到平均36.9 IU/dL（基於actin FSL aPTT試劑的一期法）。隨訪過程無嚴重不良事件（SAE），無3-4級不良事件⁵。3年以上長期隨訪結果在2024國際血栓與止血學會（ISTH）大會上以口頭報告形式展示，與2022年文章發表時相比，患者FIX活性在各隨訪節點保持穩定，且未觀察到藥物相關嚴重不良事件、血栓事件及抑製物產生⁸。

2021年8月，信玖凝®獲批在國內開展註冊臨床研究，2022年8月被國家藥品監督管理局藥品審評中心納入"突破性治療品種"名單⁷，同月獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的孤兒藥認定（ODD）；2024年獲得FDA兒科罕見病資格認定（RPDD）以及歐洲藥品管理局（EMA）先進治療藥物分類認證（ATMP）。

2024年12月，信念醫藥在第66屆美國血液學會（ASH）年會正式發布Ⅲ期臨床研究結果。結果顯示，接受基因治療後隨訪52周時，受試者年化出血率（ABR）均值為0.6，平均FⅨ活性達到55.08 IU/dL（基於SynthaSIL aPTT試劑的一期法），外源性FⅨ藥物的平均輸註次數從治療前的58.2次/年降至治療後的2.9次/年。26名受試者中的21位（80.8%）在治療後未出現出血事件，且所有受試者均無嚴重不良事件發生⁸。該研究中所有患者仍在持續隨訪過程中。

参考文献