Orpha Labs AG針對II型白細胞黏附缺乏症 (LAD-II)啟動ORL-101的恩慈療法

By PR Newswire on 08 Feb 2021

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本週首位患者在以色列接受 ORL-101

瑞士巴爾2021年2月8日 /美通社/ - Orpha Labs AG 今天宣佈了其恩慈使用計劃，以向 II 型白細胞黏附缺乏症 (LAD-II) 患者提供護理的醫生提拱 ORL-101。ORL-101 是目前正在開發、用於治療 LAD II 患者的超純 L-岩藻糖的新型製劑。

以色列衛生部 (MOH) 批准 Orpha Labs 的恩慈計劃，使用 ORL-101 治療 LAD-II 患者。Orpha Labs 希望快將 LAD-II 患者納入第 III 期臨床試驗。

Orpha Labs 創始人兼行政總裁 Alp Bugra Basat 醫生表生：「我們很自豪宣佈這一進展。ORL-101 是授權用於 LAD-II 患者恩慈計劃中的第一款產品，這是我們將產品投入臨床開發以幫助患有超罕見疾病的患者的重要一步。」

FDA 已授予 ORL-101 用於治療 LAD II 患者的「罕見兒科疾病認定」。如果用於 LAD II 患者的 ORL-101 的新藥申請 (NDA) 獲得批准，則公司可能有資格獲得美國食品藥品監督管理局 (FDA) 的優先審核憑證 (PRV)，可以兌換該證以進行優先審查，以用於任何其後的市場營銷應用。

關於 II 型白細胞黏附缺乏症
II 型白細胞黏附缺乏症 (LAD-II) (OMIM # 266265) 是一種常染色體隱性遺傳性原發性免疫缺陷病，其特徵為白細胞運動能力受損和中度至重度神經發育遲緩。LAD-II 患者的遺傳缺陷已顯示為 SLC35C1 基因的各種突變，該基因編碼為「GDP 岩藻糖轉運體 1」。該轉運蛋白介導 GDP 岩藻糖攝取進入高爾基小泡，其功能障礙導致細胞膜上不存在岩藻糖基化聚醣，令白細胞的 E 和 P 選擇蛋白配體丟失，從而導致有效遷移至感染部位的循環白細胞喪失，進而引起持續性白細胞增多和威脅生命的感染反覆發作。