信達生物宣佈FDA受理並優先審評Pemigatinib治療復發的局部晚期或轉移性膽管癌患者的NDA

蘇州2019年12月2日 /美通社/ -- 信達生物製藥（香港聯交所股票代碼：01801），一家致力於研發、生產和銷售用於治療腫瘤、自身免疫、代謝疾病等重大疾病的創新藥物的生物製藥公司，今天宣佈，美國食品藥品監督管理局（FDA）已經受理Incyte遞交的pemigatinib用於治療復發的FGFR2基因融合或重排的局部晚期或轉移性膽管癌的新藥上市申請（NDA），並授予了優先審評資格。

2018年12月，信達生物與Incyte就Incyte發現並研發的三個臨床試驗階段候選藥物達成戰略合作，包括pemigatinib（FGFR1/2/3抑制劑（已獲FDA的「突破性療法認定」）、itacitinib（JAK1抑制劑）和parsaclisib（PI3Kδ抑制劑）。根據協議條款，信達生物獲得了在中國大陸、中國香港、中國澳門和中國台灣地區對這三個候選藥物在血液病和腫瘤治療領域進行開發和商業化的權利。近期，上述三個分子的新藥臨床試驗申請（IND）均獲得了國家藥品監督管理局（「NMPA」）的批準。

遞交NDA是基於FIGHT-202研究數據，其中該研究評價了pemigatinib用於治療復發的局部晚期或轉移性膽管癌患者的療效。近期在2019年歐洲腫瘤內科學會（ESMO）大會上報告的研究結果表明，在攜帶FGFR2基因融合或重排的患者（隊列A）中，pemigatinib單藥治療後的總體緩解率（ORR）為36%（主要終點），中位緩解持續時間（DOR）為7.5個月（次要終點），中位隨訪時間為15個月，初步的中位總生存期（OS）達21.1個月。不良事件可控且與pemigatinib的作用機制一致。

FDA對在新型靶向藥物研發領域可能取得重大進展的藥物將會授予優先審評資格。此次pemigatinib獲得優先審評資格，審查期將縮短至8個月，而標準審查期為12個月。根據美國處方藥使用者費用法案（PDUFA），預計批準日期為2020年5月30日。

膽管癌是一種發生於膽管的惡性腫瘤。根據其起源部位可以分為肝內膽管癌（iCCA）和肝外膽管癌。膽管癌患者通常在診斷時已處於疾病後期或晚期，預後較差。膽管癌的發病率存在區域性差異，北美和歐洲地區的發病率為0.3 ~ 3.4/100,000。FGFR2基因融合或重排幾乎僅發生於iCCA，其中10% ~ 16%的患者存在這種情況。

關於FIGHT-202

FIGHT-202 II期、開放性、多中心研究（NCT02924376）旨在評價pemigatinib（一種成纖維細胞生長因子受體（FGFR）選擇性抑制劑）在既往經治的且FGF/FGFR狀態已明確的局部晚期或轉移性膽管癌成人（年齡≥18歲）患者中的安全性和療效。

受試者將進入三個隊列中的一個：隊列A（FGFR2基因融合或重排）、隊列B（其他FGF/FGFR基因突變）或隊列C（無FGF/FGFR基因突變）。所有患者均接受pemigatinib 13.5 mg口服給藥，每日1次（QD），以21天為一週期（給藥2周/停藥1周），直至出現影像學疾病進展或不可接受的毒性。

FIGHT-202的主要終點為隊列A中獨立審查委員會根據RECIST v1.1評估的總體緩解率（ORR）。次要終點包括隊列B的ORR、隊列A與B的總體ORR，以及隊列C的ORR；以及所有隊列的無進展生存期（PFS）、總生存期（OS）、緩解持續時間（DOR）、疾病控制率（DCR）和安全性。如需瞭解更多有關FIGHT-202的信息，請訪問： https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02924376

關於FIGHT

FIGHT（FIbroblast Growth factor receptor in oncology and Hematology Trial，有關成纖維細胞生長因子受體在實體腫瘤和血液腫瘤中的臨床試驗）的臨床試驗項目包括正在進行的II期和III期研究，這些研究評價了pemigatinib在多種FGFR驅動的惡性腫瘤中的安全性和療效。II期單藥治療研究包括FIGHT-202以及FIGHT-201研究，後者評價了pemigatinib在轉移性或手術不可切除（包括FGFR3基因突變或融合/重排陽性）的膀胱癌患者中的療效；FIGHT-203研究針對FGFR1基因融合/重排的髓系/淋巴系血液腫瘤患者；FIGHT-207研究針對既往經治的FGFR基因突變或融合/重排的局部晚期/轉移性或不可手術切除的惡性實體瘤患者（不考慮腫瘤類型）。FIGHT-205是一項II期研究，旨在評價pemigatinib與派姆單抗聯合治療和pemigatinib單藥治療在既往未經治療且不適合接受順鉑治療的FGFR3基因突變或融合/重排的轉移性或不可切除的膀胱癌患者中的療效。FIGHT-302是一項近期啟動的III期研究，旨在評價pemigatinib作為一線治療在FGFR2基因融合/重排膽管癌患者中的療效。

關於FGFR和Pemigatinib

成纖維細胞生長因子受體（FGFR）在腫瘤細胞增殖、存活、遷移和血管生成（新血管的形成）中發揮重要作用。FGFR基因融合/重排、易位和擴增極可能導致多種癌症的發生。

pemigatinib是一種由Incyte發現和研發的、針對FGFR亞型1/2/3的強效選擇性口服抑制劑，在臨床前研究中已證實該藥物對FGFR基因突變的腫瘤細胞具有選擇性的藥理學活性。pemigatinib已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）「突破性療法認定」，用於治療既往經治的晚期/轉移性或不可切除的FGFR2基因易位型膽管癌。FDA的「突破性療法認定」旨在加快用於嚴重疾病治療藥物的開發和審評進程，其條件是這些藥物已顯示出鼓舞人心的早期臨床效果，而且療效可能相較現有藥物具有實質性的改善。

此外，FDA還授予pemigatinib孤兒藥認定，用於治療膽管癌。這類認定一般授予計劃用於安全有效地治療、診斷或預防影響20萬人以下的罕見疾病的研究化合物。

關於信達生物

「始於信，達於行」，開發出老百姓用得起的高質量生物藥，是信達生物的理想和目標。信達生物成立於2011年，致力於開發、生產和銷售用於治療腫瘤、自身免疫、代謝疾病等重大疾病的創新藥物。2018年10月31日，信達生物製藥在香港聯合交易所有限公司主板上市，股票代碼：01801。

自成立以來，公司憑借創新成果和國際化的運營模式在眾多生物製藥公司中脫穎而出。建立起了一條包括21個新藥品種的產品鏈，覆蓋腫瘤、自身免疫、代謝疾病等多個疾病領域，其中4個品種入選國家「重大新藥創製」專項，16個品種進入臨床研究，5個品種進入臨床III期研究，3個單抗產品上市申請被國家藥品監督管理局受理，並均被納入優先審評，1個產品（信迪利單抗注射液，商品名：達伯舒^®，英文商標：Tyvyt^®）獲得國家藥品監督管理局批準上市，獲批的第一個適應症是復發/難治性經典型霍奇金淋巴瘤，並於2019年11月成為唯一一個進入新版國家醫保目錄的PD-1抑制劑。

信達生物已組建了一支具有國際先進水平的高端生物藥開發、產業化人才團隊，包括眾多海歸專家，並與美國禮來製藥、Adimab、Incyte和韓國Hanmi等國際製藥公司達成戰略合作。信達生物希望和大家一起努力，提高中國生物製藥產業的發展水平，以滿足百姓用藥可及性和人民對生命健康美好願望的追求。詳情請訪問公司網站：www.innoventbio.com。

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