Menarini Group獲得美國食品及藥物管理局對Elacestrant用於ER+/HER2-晚期或轉移性乳癌患者的優先審查

• 如果獲得批准，Elacestrant 將是第一隻可用於 2L 和 3L ER+/HER2- 晚期或轉移性乳癌患者的口服選擇性雌激素受體降解劑 (SERD) 藥物 
• Elacestrant 的關鍵性第 3 期 EMERALD 研究結果支援提交的文件，結果顯示與目前標準護理 (SOC) 藥物相比，Elacestrant 對整個研究人群和腫瘤攜帶 ESR1 突變的患者具有統計學意義的療效 
• 美國食品及藥物管理局已指定《處方藥使用者收費法案》(PDUFA) 日期為 2023 年 2 月 17 日 

意大利佛羅倫斯及紐約2022年8月12日 /美通社/ -- 意大利私營製藥及診斷公司 Menarini Group（「Menarini」）及 Menarini Group 全資子公司 Stemline Therapeutics（「Stemline」）今天宣佈，美國食品及藥物管理局 (FDA) 已接受公司的 Elacestrant 新藥申請 (NDA)。Elacestrant 是一種研究中的選擇性雌激素受體降解劑 (SERD)，用於 ER+/HER2- 晚期或轉移性乳癌患者。FDA 已批准申請優先審查，並指定《處方藥使用者收費法案》(PDUFA) 日期為 2023 年 2 月 17 日。

FDA 授予其認為有可能在治療、診斷或預防嚴重疾病的安全性和有效性方面顯著改善目前標準護理的藥物的優先審查認定。FDA 於 2018 年授予 Elacestrant 快速審查認定。

Menarini Group 行政總裁 Elcin Barker Ergun 表示：「美國食品及藥物管理局透過優先審查接受我們的新藥申請，標誌著公司的一個重要監管里程碑。我們期待與美國食品及藥物管理局在審查這份提交的文件期間合作，該文件提出新的潛在治療選擇，以解決晚期或轉移性乳癌患者在早期治療線產生耐藥性後未能滿足的治療需求。」

EMERALD 研究的第 3 期數據的結果支援提交的新藥申請。與標準護理內分泌單藥治療相比，EMERALD 在總體人群和具有 ESR1 突變 (mESR1) 的患者中均達到其預先指定的無惡化存活期 (PFS) 主要終點。該試驗的比較組是研究人員選擇的 fulvestrant 或芳香酶抑制劑。在整體人口中，elacestrant 在 12 個月的無惡化存活期為 22.32%，而標準護理為 9.42%；在 ESR1 突變人口中分別為 26.76% 和 8.19% 臨床試驗數據表明，elacestrant 將所有患者的疾病惡化或死亡風險顯著降低 30%，將 ESR1 突變患者的風險降低 45% 數據還顯示可控制的安全性。

Elacestrant 是一種研究化合物，未經任何監管機構批准。上市授權申請 (MAA) 亦於 2022 年 7 月向歐洲藥品管理局 (EMA) 提交。有關 Elacestrant 臨床試驗的更多資訊，請瀏覽 www.clinicaltrials.gov。

Menarini Group 於 2020 年 7 月從 Radius Health, Inc (NASDAQ: RDUS) 獲得 Elacestrant 的全球授權，Radius Health 開展及成功完成 EMERALD 研究。基於正面的第 3 期數據，Stemline 在 Radius 的支援下，於 2022 年 6 月向 FDA 提交新藥申請 (NDA)。Menarini Group 現在全面負責 elacestrant 的全球註冊、商業銷售及進一步開發活動。如果獲得 FDA 批准，總部位於紐約市的 Stemline 負責 Elacestrant 的商業銷售。Stemline 專注為癌症患者帶來轉化性腫瘤治療，目前在美國和歐洲將一種治療母細胞性槳細胞樣樹狀突細胞腫瘤患者的新型標靶治療作商業銷售。

關於 Elacestrant (RAD1901) 和 EMERALD 第 3 期研究 

Elacestrant 是一種試驗性選擇性雌激素受體降解劑 (SERD)，目前正在評估將其用於 ER+/HER2- 晚期或轉移性乳癌患者每天口服一次的潛在治療方法。在 2018 年，Elacestrant 獲得 FDA 的快速審查認定。EMERALD 之前完成的臨床前研究表明，該化合物有潛力作為單一藥物或與其他治療方法併用以治療乳癌。EMERALD 第 3 期試驗是一項隨機、開放標籤、活性對照研究，評估 Elacestrant 在 ER+/ HER2- 晚期／轉移性乳癌患者中作為二線或三線的單一治療。研究招募了 477 名早前接受過一線或二線內分泌治療（包括週期蛋白依賴性激酶 (CDK) 4/6 抑制劑）的患者。研究中的患者通過隨機方式而接受 Elacestrant 或研究員所選的核准荷爾蒙藥物。研究的主要終點是整個患者群體和雌激素受體 1 基因 (ESR1) 突變患者的無惡化存活期 (PFS)。次要終點包括整體存活率 (OS)、客觀緩解率 (ORR) 和反應持續時間 (DOR) 的評估。

關於 Menarini Group 

Menarini Group 是一家領先的國際製藥和診斷公司，營業額達 40 億美元，聘用超過 17,000 名員工。Menarini 專於有高度未能滿足需求的治療領域，包括心臟病、腫瘤學、肺炎、腸胃道、傳染病、糖尿病、炎症和止痛產品。Menarini 的產品在全球 140 個國家／地區供應，設有 18 個生產基地和 9 個研發中心。如欲了解更多資訊，請瀏覽 www.menarini.com。

關於 Radius 

Radius 是一家全球生物製藥公司，致力解決骨骼健康、神經孤兒病和腫瘤學方面尚未滿足的醫療需求。Radius 的主要產品 TYMLOS® (abaloparatide) 注射劑已獲得美國食品藥品監督管理局批准，用於治療骨裂風險較高的更年期後骨質疏鬆症女性。Radius 的臨床產品系列包括試驗性 abaloparatide 注射劑，有潛力用於治療患有骨質疏鬆症的男性；稱為 Elacestrant (RAD1901) 的試驗性藥物，有潛力用於治療荷爾蒙受體陽性乳癌，並已向 Menarini Group 發出使用許可；以及試驗性藥物 RAD011，這種最初針對普瑞德威利症候群、天使綜合症和嬰兒痙攣症的合成大麻口服溶劑，有潛力用於多種神經內分泌、神經發育或神經精神疾病領域。