【天價藥物】史上最貴藥物被通過!一次性基因療法定價1665萬港幣

【天價藥物】史上最貴藥物被通過!一次性基因療法定價1665萬港幣

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By Daina on 27 May 2019
Digital Editor

被稱為「兒童遺產病殺手」的脊髓性肌肉萎縮症(Spinal Muscular Atrophy,簡稱SMA)是許多父母的惡夢。該病症將導致患者肌肉萎縮與無力,無法正常行走、吃飯,甚至影響呼吸導致死亡。日前,專門針對治療SMA病症一次性療法Zolgensma已被美國當局批准,治療定價約210萬美元(約1665千萬港幣)。

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名為Zolgensma的一次性基因治療方案於本月24日已被美國食品和藥物管理局(簡稱FDA)批准通過。研發Zolgensma治療方案的公司Novartis成為許多相關疾病患者的救星,但此治療方案售價可不便宜,據說費用高達210萬美元,並非所有家庭都能負擔得起。不僅如此,高達210萬美元的治療費用甚至讓Zolgensma成為有史以來最貴的治療藥物。

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根據澳亞醫學科學研究學會台灣分會電子報顯示,6千人至1萬人之中就有一人患有SMA。患上SMA的兒童主要因為體內SMN1基因有缺陷,因而導致患者身體的肌肉收縮失常,導致他們無法與正常人一樣活動自如。該病症通常在兒童期發病,許多病情嚴重的患者會在2歲之前死亡。

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Zolgensma療法已成功讓一些參與實驗的患者病症得到改善。報導顯示,該治療方式的第一階段臨床實驗已成功讓約10名患病孩童活超過2歲。也有報導指出該治療方案的效用能夠維持5年左右。首項被美國食品藥物管理局批准的SMA治療藥物早在2016年通過審核,該藥物出自製藥公司百健(Biogen),至今已讓全球多名患者獲得治療。

資料來源:華爾街見聞

Text by BusinessFocus Editorial

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