上海生物科技公司  開發新紅斑狼瘡細胞療法  獲監管局批准臨床  治療成本或降至十萬元以下

不久前，自稱身患紅斑狼瘡而飽受折磨的中國網紅「沙白」，在父親陪同下赴瑞士接受安樂死的消息引發爭議。紅斑狼瘡被稱為「不死的癌症」，據稱是「一旦患上就要面對一生，每次復發都是重創」，且無法根治，死亡率更是普通人群的3至4倍，緩解藥物的生產成本亦極高。被譽為「最美周芷若」的已故香港女星周海媚，生前亦數度被傳患有紅斑狼瘡。

為此，聚焦於基因與細胞治療的上海邦耀生物科技有限公司（下簡稱邦耀生物）開發的「靶向CD19非病毒PD1定點整合CAR-T細胞注射液」，近日的臨床試驗申請（IND）已正式取得中國國家藥品監督管理局藥品審查中心（CDE）的批准，所針對的適應證為「中度或重度難治性系統性紅斑狼瘡（SLE）」，未來相關治療成本或將降至人民幣10萬元以下。

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據邦耀生物新聞稿介紹，系統性紅斑狼瘡（SLE）是一種嚴重的自體免疫疾病，患者面頰部常出現蝶形紅斑，還可能導致肌肉骨骼、腎臟、神經和精神系統、肺、心臟、消化系統、血液系統等出現損傷。根據統計，中國有超過100萬名系統性紅斑狼瘡患者，他們的平均發病年齡為30.7歲，女性的患病率則是男性的12倍。

然而，無論是針對腫瘤或自免疾病適應症，目前市面上仍集中於採用病毒載體製備的自體CAR-T產品，不可避免存在潛在的致瘤風險、產品製備時間長可及性低、以及生產成本高等問題與挑戰。目前，中國國內已上市的CAR-T細胞療法每支價格都在人民幣100萬元左右。而邦耀生物開發的標靶CD19非病毒PD1-CAR-T產品「BRL-203」，採用工藝簡單的非病毒製備方式，最短3天即可完成製備，大幅提高了產能，同時更加安全且有效，據信造價有望降至10萬元。

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邦耀生物表示，這是該公司基於具有自主智慧財產權的非病毒定點整合CAR-T平台，在治療自體免疫疾病領域所開發的創新CAR-T產品，也是世界首個治療自免疾病並獲批IND的非病毒定點整合PD1-CAR-T產品，為自免疾病的治療提供了多元化的選擇。

值得一提的是，邦耀生物的非病毒定點整合PD1-CAR-T療法，此前在治療復發或難治性B細胞非霍奇金氏淋巴瘤中，展示了優異的臨床安全性與有效性。相關研究成果發表在國際頂級學術期刊《Nature》上，並被評為「2022年中國血液學十大研究進展」和「中國2022年度重要醫學進展」。

公開資料顯示，邦耀生物創立於2013年，是一家聚焦於基因與細胞治療領域以「以基因編輯引領創新，開發突破性療法，造福全人類」為使命的創新藥企。2022年11月，該公司完成逾2億元B輪融資，投資方包括上海自貿區基金領投，東方富海、天士力資本、貝達基金、歌斐資產等企業。

Text by BusinessFocus Editorial

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