九天生物AAV眼科基因療法SKG0106獲國家藥監局批准開展新藥臨床試驗

上海2023年10月19日 /美通社/ -- 九天生物（Skyline Therapeutics）宣佈旗下攬月生物醫藥科技有限公司自主研發的 AAV眼科基因治療藥物SKG0106眼內注射溶液的臨床試驗申請（IND）獲中國國家藥品監督管理局（NMPA）批准，開展治療新生血管性年齡相關性黃斑變性(nAMD)的新藥臨床試驗。

SKG0106眼內注射溶液是一款創新眼科基因治療藥物，由新型重組腺相關病毒(rAAV)衣殼攜帶編碼獨特設計的抗血管內皮生長因子(VEGF)蛋白的轉基因序列，通過單次玻璃體腔注射，在眼內高效轉導視網膜細胞後持續表達具有抗新生血管生長功能的蛋白，從而抑制眼內新生血管增生、阻斷血管滲漏和視網膜水腫，實現對nAMD的治療。

SKG0106於今年6月獲美國食品藥品監督管理局（FDA）的批准開展治療新生血管性年齡相關性黃斑變性（nAMD）全球I/IIa期臨床試驗，全球臨床試驗已啟動。

關於新生血管性年齡相關性黃斑變性 (nAMD)

年齡相關性黃斑變性(AMD)是一種可引起中央視力嚴重受損、造成老年人不可逆失明的進行性疾病。其中，以脈絡膜新生血管(CNV)形成、出血、滲出為特徵的新生血管性年齡相關性黃斑變性(nAMD)是引起不可逆的視力損傷、嚴重致盲的最主要原因, 在AMD致盲患者中占比高達90%。目前臨床上採用的抗VEGF藥物治療nAMD，需長期且頻繁地進行眼內注射，患者負擔大且依從性差。通過單次玻璃體內給藥並具有良好安全性和持久抗新生血管生成作用的創新基因治療藥物，有望為眼科患者帶來「一次治療、長久獲益」的新的解決方案。

SKG0106眼內注射溶液

SKG0106眼內注射溶液是一款在研眼科基因治療新藥，由新型重組腺相關病毒(rAAV)衣殼和獨特設計的編碼抗血管內皮生長因子(VEGF) 蛋白的基因組成，通過單次玻璃體腔注射遞送至眼內，在轉導視網膜細胞後持續表達抗新生血管生長的基因產物，阻斷眼內新生血管增生，抑制血管滲漏和視網膜水腫，從而有效治療nAMD。SKG0106已分別獲美國FDA和中國NMPA批准開展新藥臨床試驗。支持SKG0106的中美IND申報及臨床研究的藥物由九天生物全自有的先進AAV基因治療平台完成工藝開發和GMP生產。

關於九天生物

九天生物是一家以創新為驅動的全球性臨床階段基因治療公司，致力於研究、開發和生產具有突破性的新療法，以滿足嚴重疾病領域患者未解決的醫藥需求。九天生物自主創建了先進的腺相關病毒(AAV)基因治療研發、生產一體化平台，擁有尖端的衣殼發現、病毒載體設計和構建、工藝開發、分析開發以及臨床級質粒和病毒載體大規模GMP生產能力。九天生物擁有全球基因治療領域一流的科研、醫學和技術專家及管理團隊，建立了豐富的研發管線，覆蓋眼科、神經、心血管和代謝等疾病領域，多個創新基因治療項目已獲中美監管批准開展臨床試驗或已進入IND申請階段。九天生物在中國上海、杭州以及美國設立了研發和生產基地。www.skytx.com