九天生物創新AAV眼科基因治療藥物獲批開展臨床研究

上海2022年12月19日 /美通社/ -- 九天生物（Skyline Therapeutics）旗下攬月生物醫藥科技有限公司自主研發的基因治療藥物SKG0106眼內注射溶液，用於治療新生血管性（濕性）年齡相關性黃斑變性 (neovascular or wet age-related macular degeneration, nAMD or wAMD)，已獲批開展臨床研究。

SKG0106眼內注射溶液是一款在研的創新眼科基因治療藥物，由公司自主開發的新型腺相關病毒(AAV)衣殼和獨創的抗新生血管生長的轉基因組成，其作用機制是通過單次玻璃體腔注射將SKG0106遞送至眼內，在轉導視網膜細胞後表達抗新生血管生長基因產物，從而抑制與眼底新生血管相關的疾病的進展。公司擁有SKG0106眼內注射溶液包括衣殼及載體設計在內的多項全球專利。

在全面深入的臨床前研究中，SKG0106顯示出卓越的靶組織專一性、轉導性和生物分佈，以及抑制眼內新生血管生長具有高效性、持久療效和良好安全性等特點。

經有關部門審查批准，北京協和醫院眼科即將開展一項在新生血管性（濕性）年齡相關性黃斑變性患者中評價單次玻璃體內注射 SKG0106 眼內注射溶液的安全性、初步療效、免疫原性和藥代動力學特徵的開放、劑量遞增臨床研究。

目前，臨床上採用抗VEGF藥物治療nAMD，需長期給藥和頻繁眼內注射，患者負擔大且依從性差。通過單次玻璃體內給藥並具有良好安全性和持久抗新生血管生成作用的創新基因治療藥物，有望為應對這些挑戰帶來極具前景的新的治療方式。

關於SKG0106眼內注射溶液

SKG0106眼內注射溶液是一款眼科基因治療在研新藥，由新型重組腺相關病毒(AAV)衣殼和獨特設計的抗新生血管生長的治療性轉基因組成，在全面充分的臨床前研究中，SKG0106通過單次玻璃體腔注射遞送至眼內，在轉導視網膜細胞後持續表達抗新生血管生長的基因產物，有效阻斷眼內新生血管增生，抑制血管滲漏和視網膜水腫，從而減緩nAMD疾病進展。

關於新生血管性年齡相關性黃斑變性 (nAMD)

年齡相關性黃斑變性(Age-related Macular Degeneration，AMD)是一種進行性疾病，可引起中央視力嚴重受損，是造成老年人不可逆失明的主要原因之一。其中，以脈絡膜新生血管 (CNV) 形成、出血、滲出為特徵的新生血管性年齡相關性黃斑變性(nAMD)是引起嚴重的、不可逆的視力損傷的最主要原因。AMD致盲患者中，nAMD占比高達90%。

關於九天生物

九天生物是一家以創新為驅動的全球性基因治療公司，致力於研究、開發和生產具有突破性的新療法，以滿足嚴重疾病領域患者未解決的醫藥需求。九天生物自主創建了先進的腺相關病毒(AAV)基因治療研發、生產一體化平台，擁有尖端的衣殼發現、病毒載體設計和構建、工藝開發、分析開發以及臨床級質粒和病毒載體大規模GMP生產能力。九天生物擁有全球基因治療領域一流的科研、醫學和技術專家及管理團隊，建立了豐富的研發管線，覆蓋眼科、神經、心血管、代謝和血液等疾病領域，多個創新基因治療項目已進入臨床（前）研究或IND申報階段。九天生物在中國上海、杭州以及美國波士頓設立了研發和生產基地。 www.skytx.com