百濟神州宣佈百澤安(R)針對食管鱗狀細胞癌的新適應症上市申請在中國獲受理

By PR Newswire on 08 Jul 2021

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中國北京和美國麻省劍橋2021年7月8日 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯交所代碼：06160）是一家全球化的生物制藥公司，專注於在世界範圍內開發和商業化創新藥物。公司今日宣佈，中國國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）已受理其抗PD-1抗體藥物百澤安^®（替雷利珠單抗注射液）用於治療既往接受過一線標準化療后進展或不可耐受的局部晚期或轉移性食管鱗狀細胞癌（ESCC）患者的新適應症上市申請（sBLA）。

百濟神州腫瘤免疫學首席醫學官賁勇醫學博士表示：「我們很高興地宣佈百澤安^®的第八項新適應症上市申請在中國獲受理，其中有五項已在國內獲批。作為首個全球食管鱗狀細胞癌的3期研究，RATIONALE 302研究充分考慮了不同國家和地區的臨床實踐差異，使其研究成果真正具備全球代表性。臨床數據顯示，百澤安^®單葯治療二線局部晚期或轉移性ESCC患者的療效優於化療，相較於化療患者的總生存期（OS）得到進一步提升。我們期待與藥品審評中心保持溝通與交流，讓這一創新治療藥物能夠儘快造福國內局部晚期或轉移性ESCC患者。」

此項新適應症上市申請是基於一項隨機、開放性、多中心的全球3期臨床試驗RATIONALE 302（NCT03430843）的研究結果。該試驗旨在評估百澤安^®對比研究者選擇的化療，作為局部晚期或轉移性ESCC患者二線治療的有效性和安全性。試驗主要終點是意向性治療（ITT）人群的總生存期（OS）；關鍵次要終點是PD-L1高表達人群（定義為目測估計綜合陽性評分 [vCPS] ≥10%）的OS，其他次要終點包括無進展生存期（PFS）、客觀緩解率（ORR）、緩解持續時間（DoR）和安全性，共有512例來自亞洲、歐洲和北美的11個國家或地區的患者入組試驗，這些患者以1：1 的比例隨機分配至百澤安^®組或化療組（化療組的治療方案為研究者選擇的紫杉醇、多西他賽或伊立替康）。百濟神州於2021年美國臨床腫瘤學會年會上公佈了此項臨床試驗的結果。

關於食管鱗狀細胞癌

食管癌是消化道領域最常見的惡性腫瘤之一。中國作為食管癌的高發國家，每年新發病例數約佔全球的53. 7%，死亡病例數約佔全球的55. 7%^{^[i]}。食管癌主要分為鱗癌和腺癌，其中歐美國家以腺癌為主，約佔整體發病率的70%。而在中國，95%以上的患者為食管鱗狀細胞癌^{^[ii]}。

關於百澤安^®（替雷利珠單抗注射液）

百澤安^®（替雷利珠單抗注射液）是一款人源化 lgG4 抗程式性死亡受體 1（PD-1）單克隆抗體，設計目的是為最大限度地減少與巨噬細胞中的Fcγ受體結合。臨床前數據表明，巨噬細胞中的Fcγ受體結合之後會啟動抗體依賴細胞介導殺傷T細胞，從而降低了PD-1 抗體的抗腫瘤活性。百澤安^®是第一款由百濟神州的免疫腫瘤生物平台研發的藥物，目前正進行單葯及聯合療法臨床試驗，以開發一系列針對實體瘤和血液腫瘤的廣泛適應症。

國家藥品監督管理局（NMPA）已在五項適應症中批准百澤安^®，包括完全批准百澤安^®聯合化療用於治療一線晚期鱗狀非小細胞肺癌（NSCLC）患者和百澤安^®聯合化療用於治療一線晚期非鱗 NSCLC 患者，以及附條件批准百澤安^®用於治療至少經過二線系統化療的復發或難治性經典型霍奇金淋巴瘤（cHL）患者、PD-L1 高表達的含鉑化療失敗包括新輔助或輔助化療 12 個月內進展的局部晚期或轉移性尿路上皮癌（UC）患者，以及至少經過一種全身治療的肝細胞癌（HCC）患者。針對上述三項附條件獲批適應症的完全批准將取決於正在進行的確證性隨機對照臨床試驗結果。

此外，三項百澤安^®新適應症上市申請在中國已獲受理且正在審評過程中，包括一項用於治療既往接受鉑類化療后出現疾病進展的二或三線局部晚期或轉移性NSCLC 患者、一項用於治療既往經治、局部晚期不可切除或轉移性高度微衛星不穩定型（MSI-H）或錯配修復缺陷型（dMMR）實體瘤患者和一項用於治療既往接受過一線標準化療後進展或不可耐受的局部晚期或轉移性食管鱗狀細胞癌（ESCC）患者。

百濟神州已在中國和全球範圍內開展或完成了17項百澤安^®的註冊性臨床試驗，其中包括13項3期臨床試驗和4 項關鍵性2 期臨床試驗。

2021年1月，百濟神州與諾華達成合作協議，授權諾華在北美、歐洲和日本開發、生產和商業化百澤安^®。

百澤安^®在中國以外國家地區尚未獲批。

關於百澤安^®（替雷利珠單抗注射液）的臨床項目

百澤安^®開展的臨床試驗包括：

替雷利珠單抗對比多西他賽用於二線或三線治療非小細胞肺癌患者安全性有效性的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov 登記號：NCT03358875）
替雷利珠單抗對比救援性化療用於治療復發或難治性經典型霍奇金淋巴瘤患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov 登記號：NCT04486391）
替雷利珠單抗用於治療局部晚期或轉移性尿路上皮癌患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov 登記號：NCT03967977）
替雷利珠單抗聯合化療對比化療用於一線治療晚期鱗狀非小細胞肺癌患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov 登記號：NCT03594747）
替雷利珠單抗聯合化療對比化療用於一線治療晚期非鱗狀非小細胞肺癌患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03663205）
替雷利珠單抗聯合含鉑雙藥化療用於治療非小細胞肺癌患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT04379635）
替雷利珠單抗/安慰劑聯合鉑類藥物和依託泊苷用於治療廣泛期小細胞肺癌患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov 登記號：NCT04005716）
替雷利珠單抗對比索拉非尼用於一線治療肝細胞癌患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov 登記號： NCT03412773）
替雷利珠單抗用於治療不可切除的肝細胞癌經治患者的2期臨床試驗（clinicaltrials.gov 登記號：NCT03419897）
替雷利珠單抗用於治療局部晚期或轉移性尿路上皮膀胱癌患者的2期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT04004221）
替雷利珠單抗對比化療用於二線治療食管鱗狀細胞癌患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03430843）
替雷利珠單抗聯合化療用於一線治療食管鱗狀細胞癌患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03783442）
替雷利珠單抗對比安慰劑聯合同步放化療用於治療局限性食管鱗狀細胞癌患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03957590）
替雷利珠單抗聯合化療對比安慰劑聯合化療用於一線治療胃癌的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03777657）
替雷利珠單抗用於治療復發難治性經典型霍奇金淋巴瘤患者的2期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03209973）
替雷利珠單抗用於治療MSI-H或dMMR實體瘤患者中的2期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03736889）
替雷利珠單抗聯合化療對比安慰劑聯合化療用於一線治療鼻咽癌患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03924986）

關於百濟神州腫瘤學

百濟神州通過自主研發或與志同道合的合作夥伴攜手，不斷推動同類最佳或同類第一的臨床候選藥物研發，致力於為全球患者提供有影響力、可及且可負擔的藥物。公司全球臨床研究和開發團隊已有約2300 人，團隊規模還在不斷擴大。這支團隊目前正在全球範圍支持開展90多項臨床研究，已招募患者和健康受試者超過13000人。百濟神州自有的臨床開發團隊規劃並主導公司產品管線的研發和擴充，為覆蓋全球 40 多個國家/地區的臨床試驗提供支持和指導。公司特別關注血液腫瘤和實體腫瘤的靶向治療及腫瘤免疫治療，並重點研究單葯和聯合療法。目前，百濟神州自主研發的三款藥物已獲批上市：百悅澤^®（BTK 抑制劑，已在美國、中國、加拿大及其他國際市場獲批上市）、百澤安^®（可有效避免Fc-γ受體結合的抗PD-1 抗體，已在中國獲批上市）及百匯澤^®（已在中國獲批上市）。

同時，百濟神州還與其他創新公司合作，共同攜手推進創新療法的研發，以滿足全球健康需求。在中國，百濟神州正在銷售多款由安進和百時美施貴寶授權的腫瘤藥物。公司也通過與包括安進、百奧泰、EUSA Pharma、Mirati Therapeutics、Seagen 以及 Zymeworks 在內的多家公司合作，更大程度滿足當前全球範圍尚未被滿足的醫療需求。百濟神州還與諾華公司達成合作，授權諾華在北美、歐洲和日本開發、生產和商業化百澤安^®。

關於百濟神州

百濟神州是一家立足科學的全球生物制藥公司，專注於開發創新、可負擔的藥物，以為全球患者改善治療效果和提高藥物可及性。公司廣泛的藥物組合目前包括40多款臨床候選藥物，通過強化公司自主競爭力以及與其他公司開展合作，我們致力於加速現有多元、創新藥物管線的開發進程，希望能在2030 年之前為全球20多億人全面改善藥物可及性。百濟神州在全球五大洲打造了一支近6000人的團隊。欲瞭解更多信息，請訪問w ww.beigene.com.cn。

前瞻性聲明

該新聞稿包含根據《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯邦證券法律下定義的前瞻性聲明，包括該新聞稿中提及的百澤安^®治療既往接受過一線標準化療後進展或不可耐受的局部晚期或轉移性食管鱗狀細胞癌（ESCC）患者的3 期臨床試驗數據，基於此試驗數據在中國提交的新適應症上市申請和潛在獲批、對患者的潛在臨床獲益、百濟神州對百澤安^®預期的臨床開發、藥政里程碑和商業化進程百濟神州以及在標題「關於百濟神州腫瘤學」和「關於百濟神州」下提及的百濟神州的計劃、承諾、願景和目標。由於各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項的風險：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結果可能不支持進一步開發或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時程表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及藥物候選物（如能獲批）獲得商業成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術的智慧財產權保護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發、生產和其他服務的情況；百濟神州取得監管審批和商業化醫藥產品的有限經驗，及其獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發和實現並保持盈利的能力；新冠肺炎全球疫情對百濟神州的臨床開發、監管、商業化運營、監管以及其他業務帶來的影響；百濟神州在最近年度報告10-Q 表格中「風險因素」章節里更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期后呈報中關於潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及於新聞稿發佈之日，除非法律要求，百濟神州並無責任更新該些信息。