【天價藥物】史上最貴藥物被通過！一次性基因療法定價1665萬港幣

By Daina on 27 May 2019

Digital Editor

被稱為「兒童遺產病殺手」的脊髓性肌肉萎縮症（Spinal Muscular Atrophy，簡稱SMA）是許多父母的惡夢。該病症將導致患者肌肉萎縮與無力，無法正常行走、吃飯，甚至影響呼吸導致死亡。日前，專門針對治療SMA病症一次性療法Zolgensma已被美國當局批准，治療定價約210萬美元（約1665千萬港幣）。

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名為Zolgensma的一次性基因治療方案於本月24日已被美國食品和藥物管理局（簡稱FDA）批准通過。研發Zolgensma治療方案的公司Novartis成為許多相關疾病患者的救星，但此治療方案售價可不便宜，據說費用高達210萬美元，並非所有家庭都能負擔得起。不僅如此，高達210萬美元的治療費用甚至讓Zolgensma成為有史以來最貴的治療藥物。

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根據澳亞醫學科學研究學會台灣分會電子報顯示，6千人至1萬人之中就有一人患有SMA。患上SMA的兒童主要因為體內SMN1基因有缺陷，因而導致患者身體的肌肉收縮失常，導致他們無法與正常人一樣活動自如。該病症通常在兒童期發病，許多病情嚴重的患者會在2歲之前死亡。

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Zolgensma療法已成功讓一些參與實驗的患者病症得到改善。報導顯示，該治療方式的第一階段臨床實驗已成功讓約10名患病孩童活超過2歲。也有報導指出該治療方案的效用能夠維持5年左右。首項被美國食品藥物管理局批准的SMA治療藥物早在2016年通過審核，該藥物出自製藥公司百健（Biogen），至今已讓全球多名患者獲得治療。